Ein Artikel im PLoS Journal berichtet über die ersten Forschungserfolge bei einem auf Bor basierenden Wirkstoff, der in einer Partnerschaft zwischen zwei US-amerikanischen Biotech Firmen und DNDi entwickelt wurde.  Der Wirkstoff kann nun in die klinische Entwicklung gehen
Die Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi), Anacor Pharmaceuticals und SCYNEXIS Inc. haben heute bekannt gegeben, dass sie die vorklinischen Studien für einen Kandidaten für das erste orale Medikament speziell für die Schlafkrankheit (Humane Afrikanische Trypanosomiasis – HAT)  erfolgreich abgeschlossen haben. Der heute im frei zugänglichen Onlinemagazin PLoS Neglected Tropical Diseases veröffentliche Artikel berichtet über die erfolgreichen Ergebnisse der vorklinischen Studien mit einem neuen Wirkstoff, der bald in einer klinische Studie I am Menschen geprüft wird.
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Die Demokratische Republik Kongo (DRC) verzeichnet zwei Drittel aller gemeldeten Fälle der Schlafkrankheit. Gerade hier haben viele Menschen kaum die Möglichkeit, medizinisch versorgt zu werden. Dies hängt mit dem andauernden Gewaltkonflikt und den großen Distanzen zu Gesundheitszentren und extremer Armut zusammen.  Dr. Miaka Mia Bilenge ist der Berater für das nationale Kontrollprogramm der Schlafkrankheit in der Demokratischen Republik Kongo. Er erklärt, dass der neue Wirkstoffkandidat – so er sich bewährt – zu einem wichtigen Instrument bei der Kontrolle der Schlafkrankheit werden könnte.

„Die Menschen im Kongo und in vielen afrikanischen Ländern hoffen seit vielen Jahren auf eine sichere und leicht anzuwendende Behandlung gegen die Schlafkrankheit“, so Dr. Miaka Mia Bilenge. „Wir setzen all unsere Hoffnungen nun auf die klinischen Tests am Menschen, die dann hoffentlich dazu führen, dass wir ein Instrument zur nachhaltigen Eliminierung dieser gefürchteten Krankheit haben.“

In den vorklinischen Studien zeigte sich der neue Wirkstoffkandidat SCYX-7158, der auch als AN5568 geführt wird, nachweislich als sicher und er besitzt die Fähigkeit, die Blut-Gehirn Schranke zu überwinden. Damit ist er sowohl im ersten als auch im zweiten Stadium der Krankheit wirksam. Außerdem zeigte er in den vorklinischen Tests die Eigenschaften einer oralen Formulierung, einer kurzen Behandlungsdauer und exzellenten Sicherheit. Damit kann angenommen werden, dass SCYX-7158 (AN5568) die jetzige Therapie von Schlafkrankheit verändern und die Krankheitsfälle bei Menschen reduzieren bzw. letztlich die Krankheit eliminieren könnte.

Die erfolgreiche Entwicklung dieses neuen Wirkstoffs ist das Ergebnis einer besonderen Partnerschaft zwischen Anacor Pharmaceuticals, einer Bipharma-Firma in Palo Alto/Kalifornien und SCYNEXIS, einem Unternehmen für die Forschung- und Entwicklung von Wirkstoffen mit Sitz im Research Triangle Park/ North Carolina. Der dritte Partner ist die Drugs for Neglected Diseases initiative, eine not-for profit Forschungs- und Entwicklungsorganisation (F&E), die sich dem Ziel verschrieben hat, neue Medikamente für die ärmsten und vernachlässigten Menschen auf der Welt zu entwickeln.

„Diese innovative Partnerschaft, die auf der Expertise und dem Engagement von zwei Biotech-Firmen und einer not-for profit F&E Organisation beruht, hat bisher exzellente Ergebnisse hervorgebracht und das innerhalb sehr kurzer Zeit“, so Dr. Bernard Pécoul, Geschäftsführer bei DNDi. „Es ist also möglich, patientenorientierte F&E für vernachlässigte tropische Krankheiten zu stimulieren, obwohl es keinen kommerziellen Markt gibt“ , so Pécoul weiter.

SCYX-7158 (AN5568) ist ein Produkt der neuartigen Bor-Chemie, aus der mehrere Wirkstoffe gegen Pilzerkrankungen, entzündliche und bakterielle Krankheiten hervorgegangen sind. Als man feststellte, dass diese Technologie auch für vernachlässigte Krankheiten genutzt werden könnte, hat Anacor mit Unterstützung des Sandler Center for Drug Discovery der Universität Kalifornien/San Francisco, seine Moleküldatenbank auf Bor basierte Wirkstoffe untersucht, die Aktivitäten gegen Schlafkrankheitsparasiten zeigen. Tatsächlich konnten sie eine Serie attraktiver Wirkstoffkandidaten ausfindig machen. Um die weitere Entwicklung sicherzustellen, kontaktierte Anacor DNDi, die auf der Suche nach neuen Wirkstoffen für ihr Lead-Optimierungs-Programm waren. DNDi, Anacor, Scynexis und ein Konsortium mit der Pace Universität und dem Swiss Tropical and Public Health Institute arbeiteten dann an einer Serie von Molekülen in vorklinischen Studien. Diese haben zu der Entwicklung des Moleküls geführt, für das DNDi ein Dossier zur Erstanwendung am Menschen in der klinischen Phase I in Europa zur Zulassung eingereicht hat.

„Aufgrund seiner Sicherheit und der Wirksamkeit in beiden Stadien der Krankheit und die Möglichkeit, dass das Medikament oral eingenommen werden kann, könnte dieser Wirkstoff ein echter Durchbruch in der Behandlung von Schlafkrankheit sein. Er könnte das Leben all derer, die an dieser heimtückischen Krankheit leiden, erheblich verbessern“, sagt David Perry, Geschäftsführer von Anacor Pharmaceuticals. „Wir  sind entschlossen, unsere Bor-Chemie Plattform dafür einsetzen, neue Behandlungen für vernachlässigte Krankheiten zu entdecken und zu entwickeln. Wir sind zu diesem Engagement nur in der Lage, wenn uns Organisationen wie DNDi und seine Geldgeber unterstützen.“
Der Geschäftsführer von SCYNEXIS, Dr. Yves Ribeill, sagte, dass das Programm Teil der SCYNEXIS Strategie sei, sich an Projekten zu vernachlässigten Krankheiten zu beteiligen. „Der bisherige Erfolg ist vor allem der engen Zusammenarbeit zwischen verschiedenen Organisationen zu verdanken. Wenn wir wirksame Medikamente gegen Krankheiten finden wollen, für die Menschen in Entwicklungsländern einen hohen Tribut zahlen, müssen wir neue Ansätze in der Forschung finden. Dafür ist dieses Programm ein Beispiel“, sagt Ribeill.

Dank der kontinuierlichen Unterstützung von öffentlichen und privaten Geldgebern, konnte DNDi 14,8 Millionen Dollar für dieses Lead-Optimierungs-Programm und die vorklinischen Studien zur Verfügung stellen. Der größte Teil kam von der Bill & Melinda Gates Stiftung. Zudem hat das französische Außenministerium (MAEE) hierfür speziell Gelder bereitgestellt. Das spanische Entwicklungsministerium (AECID) und Médecins Sans Frontières/Ärzte ohne Grenzen (MSF) sind mit einer Basisfinanzierung beteiligt. Weitere Gelder werden nun für die klinischen Studien des Programms benötigt.

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Hintergrunddokument und PLoS wissenschaftliche Publikation

• Um das Hintergrunddokument “Collaborative Model Brings New Hope to Patients with Sleeping Sickness – The Story Behind a New Drug Candidate Discovered by the Biotech Industry for Sleeping Sickness” zu lesen, hier klicken.
• Um die wissenschaftliche PLoS NTD Publikation “SCYX-7158, an Orally-Active Benzoxaborole for the Treatment of Stage 2 Human African Trypanosomiasis” zu lesen, hier klicken.

Über die Schlafkrankheit
Die Schlafkrankheit bedroht Millionen von Menschen in 36 Ländern in Sub-Sahara Afrika und ist tödlich, wenn sie nicht behandelt wird. Die Krankheit wird durch einen Parasiten verursacht, der durch den Stich der Tse-Tse Fliege übertragen wird. Über Jahre ist die Infektion oft asymptomatisch, bis die Krankheit das „Stadium 2“ erreicht, wenn sie in das zentrale Nervensystem und das Gehirn gelangt. Die bislang erhältlichen Medikamente  sind nur in einem Stadium der Krankheit wirksam. Daher muss vor der Behandlung das Stadium der Krankheit festgestellt werden. Dies ist nur mit einer Lumbalpunktion möglich, bei der Flüssigkeit aus dem Knochenmark entnommen wird.

Über Anacor Pharmaceuticals
Anacor ist eine Biopharma-Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von neuartigen kleinen Molekül Therapien konzentriert, die aus einer Borchemie Plattform stammen. Anacor hat fünf  Wirkstoffe in klinischer Entwicklung, die alle von Anacor entdeckt wurden. Dazu gehören drei Lead-Programme: AN2690, ein antifungales Mittel zur Behandlung von Onychomykosen zum Auftragen; AN2728, ein auftragbarer anti-inflammatorische PDE-4-Inhibitor für die Behandlung von Schuppenflechte und atopische Dermatitis; und GSK 2251052 oder GSK ´052 (früher auch AN3365 genannt), ein systemisches Antibiotika zur Behandlung von Infektionen, die durch Gram-negative Bakterien ausgelöst werden. Die Lizenz hierfür wurde an GlaxoSmithKline im Rahmen einer Forschungs- und Entwicklungsvereinbarung vergeben. Zudem entwickelt Anacor AN2718 – ein Produktkandidat für die Behandlung von  Onychomykose und Hautpilzinfektionen zum Auftragen sowie AN2898 – ein gegen Entzündungen wirkender Produktkandidat zur Behandlung der Schuppenflechte und atopischer Dermatitis – ebenfalls zum Auftragen.

Kontakt:
DeDe Sheel, Direktor, Investor Relations and Corporate Communications
Tel.: +1 (650) 543 7575
Email: dsheel@anacor.com
www.anacor.com

Über SCYNEXIS
SCYNEXIS bietet pharmazeutischen Partnern aus dem Gesundheitsbereich integrierte, effiziente und innovative Wirkstoffentwicklung und Entwicklungslösungen an. Zu seinen Erfolgen gehört die Bereitstellung von elf Wirkstoffkandidaten in der vor-klinischen Phase innerhalb der letzten 5 Jahre. SCYENEXIS Teams sind speziell darauf ausgerichtet, Kundenprojekte von der Konzeptionsphase bis zur Entwicklung zu betreuen. Dabei nutzen sie leistungsstarke geschützte Technologien wie die HEOS SaaS Software Plattform für ein umfassendes Wirkstoffentwicklungs-Informationssystem und die MEDCHEM-FACTORY mit einer Hohen Durchsatzsynthese und einer ‚Purification Platform’. SCYNEXIS ist ein Komplettanbieter für Forschungslösungen, einschließlich der medizinischen Chemie, der biologischen Überprüfung (Screening) und einer Herstellung gemäß der cGMP (current Good Manufacturing Practice). SCYNEXIS wurde im Jahr 2000 gegründet und hat seinen Sitz in North Carolina/USA.

Kontakt:
Terry Marquardt, Geschäftsführer, Market Development, SCYNEXIS INC.
Tel.: +1 919 544 8603
Email: terry.marquardt@scynexis.com
www.scynexis.com

Über die Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi)
DNDi ist eine not-for profit Forschungs- und Entwicklungsorganisation, die daran arbeitet, neue Behandlungen für vernachlässigte Krankheiten bereitzustellen. Dabei konzentriert sie sich insbesondere auf die Schlafkrankheit, Leishmaniose und die Chagas Krankheit sowie Malaria. DNDi hat kürzlich sein Forschungsportfolio auf Infektionen mit Helminthen (Wurminfektionen) und HIV bei Kindern erweitert. DNDi wurde im Jahr 2003 von Ärzte ohne Grenzen (Médecins Sans Frontières – MSF) , der Oswald Cruz Stiftung in Brasilien, dem Council for Medical Research in Indien, dem Kenya Medical Research Institute, dem Gesundheitsministerium in Malaysia und dem Pasteur Institute in Frankreich gegründet. Ständiger Beobachter ist das Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases (TDR) von UNICEF/UNDO/Weltbank und Weltgesundheitsorganisation. Seit 2003 hat DNDi vier neue Behandlungen bereitgestellt: zwei fixed-dose Kombinationspräparate gegen Malaria (ASAQ und ASMQ), eine Kombinationstherapie für das späte Stadium der Schlafkrankheit (NECT – Nifurtimox-Eflornithin Kombination)  und eine Kombination der Medikamente Paromomycin und SSG für viszerale Leishmaniose in Afrika.

Kontakt:

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Violaine Dällenbach, Press & Communications Manager, DNDi
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Email: vdallenbach@dndi.org
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Nina Holzhauer
Tel: + 49 30 66401169
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