Malgré quelques progrès, une nouvelle étude note que seuls 4% des nouveaux médicaments et vaccins autorisés entre 2000 et 2011 concernaient les maladies négligées, indiquant la panne persistante de la  R&D pour de nombreux patients négligés
Une étude publiée aujourd’hui dans la revue en libre accès The Lancet Global Health, par DNDi (Drugs for Neglected Diseases initiative) en association avec d’autres chercheurs, note un déficit persistant de nouveaux traitements pour les maladies négligées malgré des progrès et une intensification des efforts de recherche et développement (R&D). Cette ‘panne persistante’ dans la recherche médicale souligne le besoin urgent de développer et de délivrer des nouveaux traitements modernes pour les patients parmi les plus pauvres et les plus négligés dans le monde.
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Les chercheurs de DNDi, Médecins Sans Frontières (MSF), le Programme spécial de recherche et de formation concernant les maladies tropicales (OMS-TDR), et trois universités (CHU de Grenoble, France ; Université Joseph Fourier, Grenoble, France ; et Université d’Oxford, Royaume-Uni) ont constaté que parmi les 850 nouveaux médicaments et vaccins autorisés pour toutes les maladies entre 2000 et 2011, seuls 4% (37) concernaient les maladies négligées, définies de manière générale comme étant les maladies sévissant principalement dans les pays en développement : paludisme, tuberculose, 17 maladies tropicales négligées (MTN) selon la définition de l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS), 11 maladies diarrhéiques, et 19 autres maladies liées à la pauvreté, à l’exclusion du VIH/SIDA. Une évaluation récente du nombre d’années de vie corrigées du facteur invalidité (AVCI) en 2010 indique que ces maladies représentent 11% de la charge mondiale de morbidité.

La plupart des nouveaux traitements développés étaient dérivés de médicaments existants. Parmi les 336 médicaments réellement nouveaux (nouvelles entités chimiques, ou NEC) autorisés pour toutes les maladies en 2000-2011, seuls quatre, soit 1%, concernaient les maladies négligées : trois pour le paludisme et un pour les maladies diarrhéiques. Aucune des 17 MTN sur la liste de l’OMS n’était visée par ces médicaments.

‘Bien que les activités de développement des médicaments et vaccins pour les maladies négligées montrent des signes d’amélioration, il faut poursuivre le plaidoyer international pour que ces maladies restent à l’ordre du jour, pour que les progrès accomplis se traduisent par l’avènement de nouveaux traitements réellement innovants qui sauvent des vies’,  déclare le Dr Bernard Pécoul, Directeur Exécutif de DNDi.

Points forts de l’étude :

• Les nouveaux médicaments pour les maladies négligées offrent des bénéfices médicaux mesurables : si on utilise l’inclusion sur la Liste des Médicaments Essentiels de l’OMS comme mesure indirecte du bénéfice médical, 48% de tous les nouveaux traitements (à l’exclusion des vaccins/produits biologiques) autorisés en 2000-2011 pour les maladies négligées étaient sur cette liste, contre 4% pour toutes les autres maladies.
• Les essais cliniques sur les maladies négligées sont insuffisants : sur près de 150.000 essais cliniques enregistrés sur de nouveaux produits thérapeutiques en développement en décembre 2011, seul 1% concernait les maladies négligées.
• La plupart des nouveaux candidats en cours de développement sont des vaccins : parmi les 123 nouveaux produits en cours de développement pour les maladies négligées, plus de la moitié (68, soit 55%) sont des vaccins ou des produits biologiques, dont 21 pour le paludisme. Un peu plus d’un quart de ces nouveaux produits (34, soit 28%) sont destinés aux 17 MTN, mais seulement trois d’entre eux sont des NEC (pour l’onchocercose, la maladie de Chagas, et la maladie du sommeil).
• Le développement de médicaments dérivés de médicaments existants et de NEC est plus avancé que celui des vaccins : 56% (38/68) des candidats vaccins/produits biologiques sont en cours d’étude de Phase I, tandis que 85% (29/34) des médicaments issus de médicaments existants et 63% (10/16) des NEC sont en cours d’étude de Phases II-III.
• La R&D est insuffisante pour près de 80% des maladies négligées : sur les 49 maladies négligées incluses dans l’étude, 11 (22%) ne montraient pas de déficit  en R&D, tandis que pour 25 d’entre elles (51%), des efforts de R&D ont été constatés. Pour les 13 restantes (27%), les activités de développement étaient quasi inexistantes.
• Les promoteurs de la R&D viennent en majorité du secteur public : 54% de gouvernements, universités, instituts de recherche publics), 23% de l’industrie privée (pharma/biotech), et 15% du secteur privé sans but lucratif (partenariats de développement de produits, organismes caritatifs, fondations). Les autres promoteurs (8%) sont d’origine mixte.
• De nombreux vaccins devraient arriver sur le marché, mais peu de médicaments réellement nouveaux : en tenant compte des taux d’attrition au cours du développement, les auteurs anticipent la mise sur le marché de 28 nouveaux produits pour les maladies négligées au cours des 6 prochaines années, seulement 5 seront des NEC. Par ailleurs, 15 nouveaux vaccins ou produits biologiques devraient être autorisés au cours des 10 prochaines années.
• La R&D sur les maladies négligées s’est intensifiée au cours des 35 dernières années : d’après des études antérieures, le nombre de nouveaux produits chaque année pour les maladies négligées était égal à 0,6-1,3 entre 1975 et 1999. La présente étude rapporte une légère augmentation à 2,4 nouveaux produits/an pour 2000-2011, et prévoit 4,7 nouveaux produits/an d’ici 2018.

‘Bien que des progrès aient été accomplis au cours des 10 dernières années, des lacunes fortes persistent’, déclare le Dr Nathalie Strub-Wourgaft, directrice médicale de DNDi. ‘Nous devons avoir  plus de candidats médicaments dans le pipeline de R&D, qu’il s’agisse de NEC ou de médicaments dérivés de traitements existants, afin de modifier fondamentalement la manière de prendre en charge ces maladies.’

‘Nos patients sont toujours en attente de réelles avancées médicales’, souligne le Dr Jean-Hervé Bradol de MSF, co-auteur de l’étude. ‘Ces maladies continuent de faire souffrir et de tuer, et les prestataires de santé doivent être capables d’offrir à tous les patients – qu’ils soient en mesure de payer ou pas – le meilleur traitement possible. Ce n’est qu’à ce moment-là que nous aurons accompli de réels progrès.’

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Lisez l’étude
Pedrique B et al. The drug and vaccine landscape for neglected diseases (2000-11): a systematic assessment. Lancet Global Health, Early Online Publication, 24 Oct 2013.
http://www.thelancet.com/journals/langlo/article/PIIS2214-109X(13)70078-0/fulltext
doi:10.1016/S2214-109X(13)70078-0

Description de l’étude
Cette étude a été réalisée une dizaine d’années après l’importante conférence organisée par MSF à New York sur le manque de R&D sur les maladies négligées, pour jeter les bases nécessaires à la création de DNDi en 2003. Une étude effectuée en 2001 par MSF et Drugs for Neglected Diseases Working Group, le précurseur de DNDi, avait montré que seulement 1,1% des nouveaux médicaments autorisés entre 1975 et 1999 concernait les maladies négligées, dont les MTN, le paludisme et la tuberculose, alors que ces maladies représentaient 12% de la charge mondiale de morbidité.

Voir article original ici :
https://www.dndi.org/images/stories/pdf_scientific_pub/2002/trouiller_p_lancet.pdf

Voir rapport original ici :
https://www.dndi.org/images/stories/press_kit/rnd/pdfs/fatal_imbalance_2001.pdf

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