La Agencia Europea de Medicamentos recomienda fexinidazol, el primer tratamiento exclusivamente oral para la enfermedad del sueño

París, Francia / Ginebra, Suiza — 16 Nov 2018

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La opinión positiva es el resultado de una alianza de 10 años entre la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi), Sanofi y asociados africanos.
El fexinidazol respaldará los esfuerzos internacionales para erradicar la enfermedad del sueño, una enfermedad tropical desatendida y fatal que es endémica en África.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos adoptó una opinión positiva acerca del fexinidazol, el primer tratamiento exclusivamente oral que ha demostrado ser eficaz en ambas fases de la enfermedad del sueño. Esta aprobación es el resultado de ensayos clínicos conducidos por la DNDi, una organización de investigación y desarrollo sin fines de lucro, y de la solicitud presentada por Sanofi. La decisión allana camino para la distribución del fexinidazol en los países endémicos en el 2019.

La enfermedad del sueño, o tripanosomiasis africana humana (TAH), suele ser fatal sin tratamiento. Trasmitida por la picadura de la mosca tse-tsé, provoca síntomas neuropsiquiátricos, entre ellos agresividad, psicosis y una alteración debilitante de los patrones del sueño que ha dado a esta enfermedad desatendida su nombre. Alrededor de 65 millones de personas en África subsahariana corren el riesgo de contraerla.

“Como médico, he dedicado mi vida a la enfermedad del sueño. Un tratamiento exclusivamente oral es mi sueño hace décadas. Las personas afectadas están entre las más vulnerables y viven en algunas de las regiones más aisladas del Congo, si no del mundo. Necesitan un tratamiento que sea seguro, eficaz y sencillo”, dice el Dr. Victor Kande, consultor especializado en enfermedades tropicales desatendidas del Ministerio de Salud de la República Democrática de Congo (RDC) y el principal investigador de los ensayos. “Hace menos de diez años, aún tratábamos la enfermedad con un derivado del arsénico que mataba a 5% de los pacientes. Si bien los tratamientos actuales son seguros y eficaces, exigen la hospitalización del paciente, lo que impone una pesada carga logística al sistema de salud. El fexinidazol es una simple pastilla, un enorme salto para que podamos derrotar esta enfermedad fatal.”

El fexinidazol es indicado como un tratamiento de 10 días, con una dosis diaria, para la enfermedad del sueño Trypanosoma bruceigambiense (la forma más común de la enfermedad, presente en África Central y Occidental). Es importante destacar que el fexinidazol es el primer tratamiento exclusivamente oral que es eficaz tanto para la fase inicial de la enfermedad como para la segunda fase, cuando los parásitos cruzan la barrera hematoencefálica y provocan síntomas neuropsiquiátricos.

Durante los ensayos clínicos, que contaron con 749 pacientes en la RDC y República Centroafricana, el fexinidazol resultó de gran eficacia y seguridad en ambas fases de la enfermedad, tanto en adultos como en niños a partir de los 6 años de edad y con 20 kg o más. Los resultados mostraron que el medicamento podría eliminar la necesidad de internación sistemática y reducir el número de punciones lombares.

“El fexinidazol es una entidad química completamente nueva que se ha desarrollado a través de un modelo alternativo de investigación y desarrollo sin fines de lucro. Es la primera entidad química nueva desarrollada por la DNDi”, dice el Dr. Bernard Pécoul, director ejecutivo de la DNDi. “Este importante avance terapéutico refleja la alianza sin precedentes entre la DNDi y Sanofi para descubrir, desarrollar y registrar un tratamiento para una enfermedad drásticamente desatendida.”

El fexinidazol es un derivado del 5-nitroimidazol que había sido desarrollado y luego abandonado por razones estratégicas por Hoechst (la actual Sanofi) en la década de 1980. Fue redescubierto en el 2005 mediante la colaboración con el Instituto Tropical y de Salud Pública suizo, durante la búsqueda que hacía la DNDi de compuestos con actividad antiparasitaria. En el 2009, la DNDi y Sanofi llegaron a un acuerdo de colaboración para el desarrollo, la fabricación y la distribución del fexinidazol, quedando la DNDi a cargo del desarrollo preclínico, clínico y farmacéutico, y Sanofi a cargo del desarrollo industrial, el registro, la producción y la distribución del medicamento.

“Este gran avance terapéutico es el hito más reciente en el compromiso de largo plazo de Sanofi con la enfermedad del sueño”, destaca el Dr. Ameet Nathwani, director médico y vicepresidente ejecutivo para la función médica. “El fexinidazol es la prueba de que la alianzas entre los sectores público y privado pueden hacer llegar medicamentos seguros y eficaces a los pacientes más desatendidos. Sanofi tiene el orgullo de donar este medicamento a la Organización Mundial de la Salud, como parte de nuestra misión de ayudar a eliminar la enfermedad del sueño.”

En diciembre de 2017, Sanofi presentó un expediente regulatorio a la Agencia Europea de Medicamentos de acuerdo con el Artículo 58 del Regulamento 726/2004, un mecanismo regulatorio innovador con el objetivo de revisar los medicamentos nuevos destinados al uso fuera de la Unión Europea. Al permitir la participación de países endémicos (RDC y Uganda) y de la OMS en la evaluación del expediente regulatorio del fexinidazol, la aprobación en virtud del Artículo 58 también facilita y puede acelerar el futuro registro de productos nacionales y el acceso a los pacientes.

“Junto con los ministerios de salud de países endémicos, mostramos que es posible realizar ensayos de alta calidad en las condiciones más desfavorables”, aseguró la Dra. Nathalie Strub-Wourgaft, directora de enfermedades tropicales desatendidas de la DNDi. “Este es solo el primer paso – ahora debemos asegurarnos de que los pacientes puedan acceder y beneficiarse de este nuevo medicamento.”

En el desarrollo del fexinidazol, la DNDi gastó EUR 55 millones (USD 62,5 millones), lo que incluye los costos relativos al desarrollo preclínico y los estudios clínicos. El proyecto recibió el apoyo de siete países europeos (Francia, Alemania, los Países Bajos, Noruega, España, Suiza y Reino Unido) y de donantes privados, entre ellos la Fundación Bill & Melinda Gates y Médicos Sin Fronteras.

Acerca de la enfermedad del sueño

La mayoría de los pacientes que sufren de la enfermedad del sueño viven en la República Democrática del Congo, donde en el 2017 se registraron 78% de los casos de enfermedad del sueño causada por el Trypanosoma brucei gambiense, seguida por la República Centroafricana, Guinea y Chad. Los datos más recientes publicados por la OMS en julio de 2018 confirman una disminución constante en el número de nuevos casos –se reportaron 1.447 nuevos casos a la OMS en el 2017, comparados con 2.164 casos en el 2016 y 9.870 en el 2009. Sin embargo, la historia de la enfermedad del sueño se caracteriza por su resurgimiento, intercalada por décadas durante las cuales parecía estar bajo control. En su tabla de referencia para las enfermedades tropicales desatendidas publicado en el 2012 y amparado ese mismo año por la Declaración de Londres, la OMS identificó la enfermedad del sueño como un problema de salud pública y expresó el objetivo de erradicarla para el 2020.

Acerca de la DNDi

Una organización sin fines de lucro dedicada a la investigación y el desarrollo, la DNDi trabaja para brindar nuevos tratamientos para las enfermedades desatendidas, especialmente la tripanosomiasis humana africana, la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, infecciones por filarias específicas, micetoma, el VIH pediátrico y la hepatitis C. El NECT es uno de los siete tratamientos brindados por la DNDi desde su creación en 2003. El fexinidazol es la primera entidad química nueva que la DNDi ha desarrollado exitosamente.

El programa de fexinidazol de la DNDi cuenta con el apoyo financiero de la Fundación Bill & Melinda Gates, EEUU; UK Aid, Reino Unido; el Ministerio de Relaciones Exteriores (DGIS), Países Bajos; el Ministerio Federal de Educación e Investigación (BMBF), a través de la KfW, Alemania; la Agencia Francesa para el Desarrollo (ADF), Francia; la Corporación Alemana para la Cooperación Internacional (GIZ) en nombre del Gobierno de la República Federal de Alemania, Alemania; el Ministerio para Europa y de Asuntos Exteriores (MEAE), Francia; Médicos Sin Fronteras/Médecins Sans Frontières; la Agencia Noruega para la Cooperación al Desarrollo (NORAD), Noruega; la República y Cantón de Ginebra, Escritorio de Solidaridad Interna, Suiza; la Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo (AECID), España; la Agencia Suiza para el Desarrollo y Cooperación (SDC), Suiza; el Brian Mercer Charitable Trust, Reino Unido; y otras fundaciones e individuos particulares de la campaña HAT (TAH).

Acerca de Sanofi

En Sanofi nos dedicamos a apoyar a las personas a superar sus problemas de salud. Somos una empresa biofarmacéutica global centrada en la salud humana. Prevenimos las enfermedades con vacunas y proporcionamos tratamientos innovadores para combatir el dolor y reducir el sufrimiento. Acompañamos tanto a los pocos que padecen enfermedades raras como a los millones de personas que viven con patologías crónicas.

Con más de 100.000 personas en 100 países, Sanofi está transformando la innovación científica en soluciones para la salud de las personas de todo el mundo.

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