Informe presenta costos reales y estimados sobre la reutilización de medicamentos y nuevas entidades químicas, evocando la experiencia adquirida mediante asociaciones y siguiendo caminos alternativos para la innovación terapéutica
En una reunión científica que se celebra hoy en el Instituto Pasteur de Francia, titulada “La mejor ciencia para los más olvidados: qué balance y qué perspectivas tras 10 años de trabajo?”, organizada conjuntamente con el Instituto Pasteur y MSF y en colaboración con PLOS, la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en inglés) cumple su 10o aniversario publicando un informe que explora las lecciones que se han aprendido durante una década trabajando en investigación y desarrollo (I +D) de nuevos tratamientos para enfermedades olvidada gracias a un modelo innovador de desarrollo de fármacos rentables sin ánimo de lucro. Este informe llega en un momento clave en que la Organización Mundial de la Salud (OMS) está tratando de alcanzar un acuerdo con sus estados miembros sobre “proyectos de demostración”, los cuales evidencian que estos enfoques colaborativos y abiertos de I+D, orientados a satisfacer las necesidades de salud de los países en desarrollo son viables y sustentables.
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El informe titulado“Un enfoque innovador a la I+D para pacientes olvidados: diez años de experiencia y lecciones aprendidas por “ aporta elementos para estimular el debate actual sobre el camino a seguir en cuanto a mecanismos sostenibles para proporcionar herramientas de salud para los países en desarrollo. El informe describe los cuatro pilares fundamentales del modelo abierto de I+D: centrado en las necesidades de los pacientes, acceso abierto al conocimiento y acceso de los pacientes a los tratamientos, independencia financiera y científica, y creación de alianzas sólidas con socios públicos y privados, incluso en los países endémicos.
DNDi fue fundada en 2003 para hacer frente a la falta sistémica de I+D para ciertas enfermedades olvidadas. Un artículo publicado recientemente en The Lancet Global Health mostró que, a pesar de algunos avances en la última década, la ausencia de nuevos medicamentos para las enfermedades olvidadas es todavía persistente. Solamente un 4% del total de terapias y vacunas aprobadas entre 2000 y 2011 estaban destinadas a tratar las enfermedades olvidadas, cuya carga mundial de enfermedad asciende a 11%. Gran parte del avance de estas investigaciones se centraban en la reformulación de medicamentos ya existentes mientras que durante este mismo período, sólo el 1% de los nuevos fármacos fueron desarrollados para tratar las enfermedades olvidadas.
“MSF fue el impulsor del modelo innovador de DNDi y, a día de hoy, los resultados de este experimento ya son concretos y palpables para pacientes en el terreno que han podido salvar o mejorar sus vidas”, señaló Joanne Liu, Presidente de MSF Internacional. “MSF está orgulloso de renovar su compromiso con la iniciativa, tanto en términos de financiación como de colaboración en el campo, en los próximos años.”
En diez años, DNDi ha establecido más de 350 colaboraciones en 43 países, incluyendo a 20 empresas farmacéuticas y de biotecnología, y con más de 50 universidades e institutos de investigación. Junto con sus socios, DNDi ha llevado a cabo 25 estudios clínicos que van desde la Fase I hasta la Fase IV (implementación y farmacovigilancia) y mediante la puesta en marcha de plataformas de investigación clínica ha fortalecido la capacidad de investigación en países endémicos. Como resultado de estos esfuerzos ya se han implementado seis tratamientos mejorados para responder a las necesidades urgentes de los pacientes con malaria, enfermedad del sueño, leishmaniasis visceral y enfermedad de Chagas. DNDi ha invertido significativamente en la investigación preliminar y el acceso a bibliotecas de compuestos, los datos y las fuentes de conocimiento para identificar nuevas entidades químicas, 12 de las cuales están actualmente en desarrollo preclínico y clínico.
“Estamos convencidos de la relevancia y el papel decisivo que el Instituto Pasteur y su red internacional pueden jugar en la investigación fundamental para las enfermedades olvidadas. Tras una década de compromiso con DNDi, nuestra colaboración está lista para tomar otra dimensión”, sostiene el Profesor Christian Bréchot, Presidente del Instituto Pasteur.“El conocimiento fundamental de estas enfermedades y la investigación translacional todavía tienen mucho que contribuir a la ciencia aplicada en beneficio de estos pacientes”.
Desde su creación, DNDi ha conseguido recaudar, a partir de fuentes de financiaciones públicas y privadas, 277 millones de euros de los 400 millones serán necesarios para entregar de 11 hasta 13 nuevos tratamientos para el año 2018, que según el Plan de Negocios de DNDi. El análisis del modelo de negocio, a través de estudios de casos seleccionados de tratamientos entregados y nuevas entidades químicas en curso, ofrece una visión de los costes de I+D de DNDi: 12 millones de euros para desarrollar y supervisar la aplicación de una combinación terapéutica de dosis fija para la malaria (ASAQ – más de 250 millones de tratamientos distribuidos por Sanofi); 6,8 millones de euros para desarrollar una opción de tratamiento mejorado para la enfermedad del sueño (NECT – que ahora se utiliza para tratar el 96 % de todos los pacientes en etapa tardía ); 11,5 millones de euros para desarrollar una combinación terapéutica para el kala-azar en África (SSG & PM – 23.000 pacientes tratados en el este de África desde el año 2010 ) y las estimaciones para el desarrollo y registro, 38,3 millones de euros para una nueva entidad química (SCYX-7158) y 26,5 millones de euros para una nueva entidad química redescubierta (fexinidazol) , ambos, tratamientos orales para la enfermedad del sueño.
En base a su experiencia, DNDi concluye que los costos de desarrollo oscilan entre los 6-20 millones de euros para un tratamiento mejorado y entre 30-40 millones de euros para una nueva entidad química. Sin embargo, el desgaste habitual en el campo de la I+D para las enfermedades infecciosas y el riesgo inherente de fracaso son factores a tomar en cuenta, con lo que el rango de costo de un tratamiento mejorado se sitúa entre los 10-40 millones de euros y de 100-150 millones de eurospara un nueva entidad química. Estas estimaciones no incluyen las contribuciones en especie de muchos de los socios de DNDi.
“Hoy, después de diez años, sabemos que yendo más allá de los límites de los modelos de negocio innovadores, podemos desarrollar y ofrecer tratamientos seguros, adaptados y asequibles para enfermedades que afectan a millones de pacientes en países endémicos que no tienen acceso a las tecnologías de salud porqué no pueden pagar”, afirmó el doctor Bernard Pécoul, director ejecutivo de DNDi. “Pero todavía nos queda mucho para hacer para que se produzca este cambio radical. Tenemos que consolidar los éxitos del pasado para crear mecanismos verdaderamente sostenibles, sin olvidar la financiación y la coordinación para la I+D en el campo de las enfermedades olvidadas”.
Sobre DNDi
La Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi) es una organización de investigación y desarrollo (I+D) sin fines de lucro que trabaja para ofrecer nuevos tratamientos para las enfermedades más olvidadas, en particular la enfermedad del sueño (tripanosomiasis africana humana), la enfermedad de Chagas, la leishmaniasis, la filariasis y VIH / SIDA pediátrico. Desde su creación en 2003, DNDi ha puesto a disposición de los pacientes seis nuevos tratamientos: dos antipalúdicos de dosis fijas (ASAQ y ASMQ ), una combinación terapéutica de nifurtimox y eflornitina (NECT) para la fase tardía de la enfermedad del sueño; una combinación terapéutica a base de estibogluconato sódico y paromomicina (SSG&PM ) para la leishmaniasis visceral en África; un conjunto de terapias combinadas para la leishmaniasis visceral en Asia y una nueva forma de dosificación pediátrica de benznidazol para la enfermedad de Chagas. DNDi fue fundada por Médecins Sans Frontières / Médicos sin Fronteras (MSF), el Consejo Indio de Investigación Médica, el Instituto Keniano de Investigación Médica, la Fundación Oswaldo Cruz de Brasil, el Ministerio de Salud de Malasia y el Instituto Pasteur en Francia, con el Programa Especial para la Investigación y Capacitación sobre Enfermedades Tropicales de UNICEF / PNUD / Banco Mundial / OMS de como observador permanente.
www.dndi.org
www.dndial.org
www.connect2fightneglect.org
Contactos para los medios:
Violaine Dällenbach: vdallenbach@dndi.org / Tel: +41 22 906 92 47 / Móvil: +41 79 424 14 74
Samantha Bolton: samanthabolton@gmail.com / Móvil: +41 79 239 23 66
Oliver Yun: e-mail: oyun@dndi.org / Móvil: +1-646-266-5216
Material for media:
- DNDi Model Report: ‘An Innovative Approach to R&D for Neglected Patients: Ten Years of Experience and Lessons Learned by DNDi’
- DNDi Model Report: Facts & Figures
- Video News Release with description: https://www.dropbox.com/sh/c0lx3qh5wl1fn7o/z91RU2IOdz
(most part in French) - Selection of pictures by disease: https://www.dropbox.com/sh/x69v1gd1jg932qf/GVebrroENb
(with captions in French)
Acerca del evento y de los dos proyectos galardonados
Dentro del marco de su 10o aniversario, DNDi y dos de sus socios fundadores, Instituto Pasteur y MSF, organizan una conferencia científica en el Instituto Pasteur en Paris, Francia. El evento, con 400 asistentes – actores clave en el ámbito de la investigación y desarrollo para enfermedades olvidadas, entre los cuales se encuentran científicos internacionales, especialistas en el desarrollo de productos, responsables políticos y organizaciones de la sociedad civil – explora los aspectos científicos de la última década de la innovación para las enfermedades desatendidas realizadas por diversas iniciativas innovadoras, incluyendo DNDi.
Además, en este contexto tendrá lugar una ceremonia especial donde DNDi otorgará los premios de “Proyecto del año” y “Asociación del Año”. Estos dos premios fueron nominados por el Comité Científico Consultivo de DNDi^y seleccionados por el Consejo de Administración de DNDi, por sus logros en el pasado año. El premio por el Proyecto del Año se otorga al primer estudio controlado con placebo en adultos con enfermedad de Chagas, el Proyecto E1224: el ensayo de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado que evaluó la seguridad y eficacia de la E1224. El Premio de Asociación del Año se otorga al Programa de VIH pediátrico que ha reunido a socios clave para avanzar rápidamente hacia la entrega de un tratamiento urgente: el antirretroviral 4 en 1 adaptado para bebés y niños pequeños con VIH.
En esta misma ocasión, DNDi y PLOS lanzan una colección especial online, ‘PLOS y DNDi: Una década de acceso abierto e investigación y desarrollo para las enfermedades olvidadas`, conmemorando el 10o aniversario de PLoS, una revista científica de acceso abierto que ha contribuido a crear a abrir el panorama de la investigación para las enfermedades olvidadas.
