Es lo que en la jerga llaman la brecha 10/90: a las enfermedades que representan el 90% de la carga global de morbilidad se dedica solo el 10% de la investigación mundial. Para hacer frente a esta situación nació en 2003 la Iniciativa Medicamentos para las Enfermedades Olvidadas (DNDi, siglas en inglés), que, coincidiendo con su décimo aniversario, ha sido galardonada con el Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en la categoría de Cooperación al Desarrollo. Su director ejecutivo, Bernard Pécoul, ha afirmado esta mañana en rueda de prensa que los nuevos fármacos en que trabaja DNDi “podrían cambiar de modo drástico el tratamiento de algunas de estas enfermedades”.
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Es lo que en la jerga llaman la brecha 10/90: a las enfermedades que representan el 90% de la carga global de morbilidad se dedica solo el 10% de la investigación mundial. Para hacer frente a esta situación nació en 2003 la Iniciativa Medicamentos para las Enfermedades Olvidadas (DNDi, siglas en inglés), que, coincidiendo con su décimo aniversario, ha sido galardonada con el Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en la categoría de Cooperación al Desarrollo. Su director ejecutivo, Bernard Pécoul, ha afirmado esta mañana en rueda de prensa que los nuevos fármacos en que trabaja DNDi “podrían cambiar de modo drástico el tratamiento de algunas de estas enfermedades”.
La organización y sus socios investigan en nuevos tratamientos orales, mucho más fáciles de administrar en zonas donde los recursos son escasos, contra la enfermedad del sueño, el mal de Chagas y la leishmaniasis. DNDi ya ha mejorado el tratamiento contra estas enfermedades combinando terapias que existían previamente, pero ahora ensaya además nuevos compuestos químicos, que se encuentran en distintas fases de investigación.
En desarrollo está igualmente un nuevo tratamiento para VIH pediátrico. Pécoul recordó que 350.000 niños cada año deberían recibir tratamiento contra el VIH, y que el 90% de ellos nacen en África; aunque en VIH sí hay mucha investigación, “no hay nada específico para los niños en el mundo subdesarrollado”. Los tratamientos actuales no están adaptados a niños –tienen muy mal sabor y contienen alcohol– que viven en entornos complejos –necesitan refrigeración-. DNDi inició hace dos años un proyecto para combinar cuatro fármacos en un uno, de buen sabor y que no necesita cadena de frío. “Esperamos tenerlos dentro de unos pocos años”, dijo Pécoul.
El director del DNDi recogerá el galardón el próximo jueves en la ceremonia de entrega en la sede de la Fundación BBVA en Madrid.
Colaboraciones público-privadas
DNDi es una organización de investigación y desarrollo sin ánimo de lucro creada para desarrollar nuevos tratamientos para las enfermedades consideradas olvidadas, un conjunto de 17 enfermedades que afectan a una población muy numerosa -cientos de millones de personas- pero demasiado pobre como para constituir un mercado atractivo para la industria farmacéutica. La actividad de DNDi se centra sobre todo en la enfermedad del sueño o tripanosomiasis africana (THA); la leishmaniasis; el mal de Chagas; la filariasis; la malaria; y el sida pediátrico.
DNDi es resultado de la iniciativa conjunta de siete instituciones públicas y privadas: Médicos sin Fronteras, Consejo Indio de Investigación Médica, Instituto de Investigación Médica de Kenya, Ministerio de Salud de Malasia, Instituto Pasteur (Francia), la Fundación Oswaldo Cruz (Fiocruz) de Brasil, y el Programa Especial para la Investigación y Entrenamiento en Enfermedades Olvidadas de la Organización Mundial de la Salud.
Su estrategia consiste en implicar a instituciones públicas y privadas -incluidos los laboratorios farmacéuticos- en la investigación, el desarrollo, la producción y la distribución de los nuevos tratamientos. DNDi tiene sedes en Suiza, Brasil, Congo, Kenia, India, Malasia, Estados Unidos y Japón, y coordina una red de colaboradores en contacto con las instituciones públicas y privadas implicadas en cada proyecto.
“El innovador modelo de DNDi está logrando la participación de cada vez más actores públicos y privados, como resultado de una concienciación creciente respecto a este problema de salud pública urgente y olvidado”, ha señalado Pécoul.
Entre sus socios DNDi cuenta con varias instituciones españolas, como Médicos Sin Fronteras España; el Centro de Investigación en Salud Internacional de Barcelona (CRESIB); la Universidad Carlos III de Madrid; y GSK Tres Cantos. DNDi ha recibido fondos de la Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo (AECID).
Seis tratamientos ya aprobados
Pécoul ha explicado con cifras la razón del calificativo de las enfermedades olvidadas: de 1975 a 1999 solo 16 de los 1.393 nuevos productos desarrollados por la industria farmacéutica estaban dirigidos a las enfermedades tropicales, más la malaria y la tuberculosis. En la última década “ha habido avances, pero el desequilibrio fatal continúa”, ha dicho Pécoul. Apenas el 3.8% de los productos entre 2000 y 2011 –excepto vacunas- eran para enfermedades olvidadas. Y solo un 1.4% de los ensayos clínicos llevados a cabo en el mismo periodo han sido para enfermedades olvidadas.
Tras diez años de actividad DNDi ha desarrollado seis tratamientos: dos antimaláricos; una terapia combinada para enfermedad del sueño avanzada; una terapia combinada para leishmaniasis visceral en África; un conjunto de terapias combinadas para leishmaniasis visceral en Asia; y una formulación pediátrica de benznidazole para el mal de Chagas.
Además, la organización ha ayudado a crear tres plataformas de investigación clínica en África y Latinoamérica: para la leishmaniasis, en Kenia, Etiopía, Sudán, y Uganda; para la enfermedad del sueño (TAH) en la República Democrática del Congo; y para la enfermedad de Chagas en Latinoamérica. “Las redes regionales fuertes, como estas, contribuyen a fortalecer la investigación y la implementación de los tratamientos en los países con enfermedades olvidadas endémicas”, ha dicho Pécoul.
Enfermedad del sueño
El nuevo tratamiento ya desarrollado por DNDi y sus socios para la enfermedad del sueño, NECT, es el primer producto nuevo en 25 años para la fase avanzada de esta dolencia. Es mucho más seguro que el fármaco que se usaba mayoritariamente hasta ahora, el melarsoprol, que contiene arsénico y es tan tóxico que mata al 5% de quienes lo reciben. El nuevo fármaco está ya disponible en los doce países africanos donde se concentran el 99% de los casos declarados de enfermedad del sueño.
Pero para esta enfermedad DNDi investiga además, en colaboración con sus socios, en dos nuevas entidades químicas: oxaborole SCYX-7158 y Fexinidazole. El primero es un compuesto oral con el que están actualmente finalizando los ensayos clínicos en fase I. El fexinidazole también es un tratamiento oral, con el que en octubre de 2012 empezaron los ensayos en fase II/III en la República Democrática del Congo y la República Central Africana.
“Un tratamiento seguro y efectivo, solo oral, simplificaría la gestión de la enfermedad del sueño y contribuiría al objetivo de la OMS de su eliminación en 2020”, ha dicho Pécoul.
Leishmaniasis y Chagas
Para la leishmaniasis visceral DNDi está a punto de empezar un estudio en fase II -eficacia y seguridad- también con fexinidazole, en pacientes del Este de África.
Hace diez años el tratamiento principal para la leishmaniasis visceral consistía en dolorosas inyecciones diarias durante un mes, algo difícil de llevar a la práctica en centros de salud con escaso equipamiento, y en las áreas remotas en que se da la enfermedad. Hoy en día la terapia combinada desarrollada por DNDi acorta el tratamiento a 17 días. Pero el objetivo sigue siendo un tratamiento oral.
En el caso del mal de Chagas, hace una década no existía ninguna formulación pediátrica. El tratamiento de DNDi para niños de hasta dos años es oral, fácil de usar y no es caro. Está pensado para que pueda ser administrado en casa –el tratamiento es largo, dos meses-, un elemento importante a la hora de garantizar su éxito.
Para el futuro DNDi ensaya en Bolivia otro fármaco oral, el E1224, también para adultos. “Si tiene éxito este fármaco podría constituir el tratamiento oral, fácil de administrar, barato y seguro que esperan los enfermos de la enfermedad de Chagas”, ha señalado Pécoul.
A estos proyectos de futuro se une la investigación, en fases tempranas, de otra decena de nuevos compuestos químicos.
“Recibir este prestigioso galardón por parte de la Fundación BBVA es un gran honor para nosotros, y un reconocimiento de nuestros esfuerzos colectivos, y de nuestros socios, a lo largo de estos diez años”, ha dicho Pécoul. “Nos anima enormemente a seguir adelante con nuestra misión desarrollando nuevos tratamientos y haciéndoselos llegar a enfermos olvidados que los necesitan”.
Press contacts
Violaine Dallenbach: vdallenbach@dndi.org +41 22 906 92 47 / +41 79 424 14 74 (mobile)
About Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi)
DNDi is a not-for-profit research and development (R&D) organization working to deliver new treatments for the most neglected diseases, in particular sleeping sickness (human African trypanosomiasis), Chagas disease, leishmaniasis, filarial (parasitic worm infections), and paediatric HIV.
Since its inception in 2003, DNDi has delivered six treatments: two fixed-dose antimalarials (ASAQ and ASMQ), nifurtimox-eflornithine combination therapy (NECT) for late-stage sleeping sickness, sodium stibogluconate and paromomycin (SSG&PM) combination therapy for visceral leishmaniasis in Africa, a set of combination therapies for visceral leishmaniasis in Asia, and a paediatric dosage form of benznidazole for Chagas disease in Latin America.
DNDi was established in 2003 by MSF, the Indian Council of Medical Research, Brazil’s Oswaldo Cruz Foundation, the Kenya Medical Research Institute, the Ministry of Health of Malaysia, and the Institut Pasteur in France, with the Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases (WHO-TDR) as a permanent observer.
www.dndi.org
About ‘Connect to Fight Neglect’
As part of its 10th anniversary, DNDi has launched a special advocacy website to give voice and attention to neglected patients and those working to develop and deliver life-saving treatments for them. The ‘Connect to Fight Neglect’ website is a multimedia web portal where videos, photos, audio, testimonials, stories, and opinions can be shared about some of the world’s most neglected diseases, the people whose lives are diminished and threatened by these conditions, and the research and care efforts under way around the world. Among the people featured are patients, doctors, researchers, public health officials, policymakers, funders, and activists.
www.connect2fightneglect.org
