A Agência Europeia de Medicamentos recomenda o uso do fexinidazol, o primeiro tratamento exclusivamente oral para a doença do sono

Paris, França / Genebra, Suíça — 16 Nov 2018

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A recomendação positiva é resultado de uma parceria de 10 anos entre a Iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi), a Sanofi e parceiros africanos
O fexinidazol ajudará no esforço internacional para a eliminação da doença do sono, uma doença tropical negligenciada que é endêmica na África e pode ser fatal

O Comitê dos Medicamentos para Uso Humano (CMUH) da Agência Europeia de Medicamentos emitiu uma opinião científica positiva sobre o fexinidazol, o primeiro tratamento exclusivamente oral que se mostrou eficaz em ambos os estágios da doença do sono. Esta recomendação é resultado de ensaios clínicos liderados pela DNDi, organização sem fins lucrativos de pesquisa e desenvolvimento, e de um pedido de registro submetido pela Sanofi. A decisão abre o caminho para a distribuição do fexinidazol nos países afetados a partir de 2019.

A doença do sono, ou tripanossomíase africana humana (TAH), costuma ser fatal se não for tratada. Esta doença negligenciada é transmitida pela picada da mosca tsé-tsé e causa sintomas neuropsiquiátricos que incluem agressividade, psicose e um distúrbio debilitante dos padrões de sono – é daí que vem o nome. Cerca de 65 milhões de pessoas que vivem na África Subsaariana correm o risco de serem infectadas.

“Como médico, eu dediquei minha carreira à doença do sono. Um tratamento exclusivamente oral é meu sonho há décadas. As populações afetadas estão entre as mais vulneráveis e vivem em algumas das áreas mais remotas do Congo, senão do mundo. Precisam de um tratamento que seja seguro, simples e efetivo”, diz o Dr. Victor Kande, consultor especialista em doenças tropicais negligenciadas do Ministério da Saúde da República Democrática do Congo (DRC), que foi o pesquisador chefe dos testes clínicos. “Há menos de dez anos ainda tratávamos essa doença com um derivado do arsênico que matava 5% dos pacientes. Os tratamentos atuais são seguros e efetivos, mas exigem que o paciente seja hospitalizado, impondo um custo logístico enorme ao sistema de saúde. O fexinidazol é distribuído na forma de uma simples pílula: trata-se de um salto imenso no combate a essa doença mortal.”

O fexinidazol é indicado para o tratamento da doença do sono causada pelo Trypanosoma brucei gambiense (a forma mais comum da doença, encontrada na África Central e Ocidental), com uma dose diária por um período de dez dias. Vale destacar que é o primeiro tratamento exclusivamente oral que é eficaz tanto no primeiro quanto no segundo estágio da doença, no qual os parasitas cruzam a barreira hematoencefálica do paciente e provocam sintomas neuropsiquiátricos.

O fexinidazol demonstrou ser muito seguro e eficaz no tratamento de adultos e crianças a partir dos 6 anos de idade e com 20 kg ou mais, em ambos os estágios da doença, durante os testes clínicos realizados com 749 pacientes na República Democrática do Congo e na República Centro-Africana. Os resultados mostraram que ele pode eliminar a hospitalização sistemática e reduzir o número de punções lombares.

“O fexinidazol é um composto químico completamente novo desenvolvido através de um modelo de P&D alternativo, sem fins lucrativos. É a primeira nova entidade química desenvolvida pela DNDi”, explica o Dr. Bernard Pécoul, diretor executivo da DNDi. “Este grande marco terapêutico põe em evidência a parceria singular que a DNDi tem com a Sanofi para descobrir, desenvolver e registrar tratamentos para uma doença extremamente negligenciada”.

O fexinidazol é um derivado do 5-nitroimidazol desenvolvido nos anos 80 pela Hoeschst (atual Sanofi) e abandonado por razões estratégicas. Ele foi redescoberto em 2005, em colaboração com o Instituto de Saúde Pública e Tropical da Suíça, como resultado da busca da DNDi por compostos com ação antiparasitária. Em 2009, a DNDi e a Sanofi fecharam um acordo de colaboração para o desenvolvimento, fabricação e distribuição do fexinidazol, cabendo à DNDi o desenvolvimento pré-clínico, clínico e farmacêutico, e à Sanofi o desenvolvimento industrial, registro, produção e distribuição do medicamento.

“Esta descoberta terapêutica é o marco mais recente no compromisso de longo prazo da Sanofi com a cura da doença do sono”, afirma o Dr. Ameet Nathwani, diretor de medicina e vice-presidente executivo na função médica. “O fexinidazol é prova de que parcerias entre o setor público e o privado podem resultar em medicamentos seguros e efetivos para os pacientes mais negligenciados. A Sanofi se orgulha de doar este medicamento à Organização Mundial da Saúde como parte de nossa missão de apoio à eliminação da doença do sono”.

Em dezembro de 2017, a Sanofi apresentou à Agência Europeia de Medicamentos um dossiê regulatório nos termos do Artigo 58 do Regulamento 726/2004, um mecanismo regulador inovador concebido para a avaliação de novos medicamentos destinados para uso fora da União Europeia. Ao permitir que a OMS e países onde a doença é endêmica (República Democrática do Congo e Uganda) participem da avaliação do dossiê regulatório do fexinidazol, o Artigo 58 facilita e pode acelerar o futuro registro de produtos nacionais e o acesso aos pacientes.

“Juntamente com o Ministério da Saúde dos países endêmicos, mostramos que é possível conduzir testes clínicos de alta qualidade nos cenários mais desfavoráveis,” observa a Dra. Nathalie Strub-Wourgaft, diretora para doenças tropicais negligenciadas da DNDi. “Este é apenas o primeiro passo. Agora precisamos garantir que os pacientes consigam ter acesso e se beneficiem deste novo medicamento”.

Para desenvolver o fexinidazol, a DNDi gastou 55 milhões de euros (62,5 milhões de dólares americanos), incluindo os custos com o desenvolvimento pré-clínico e os testes clínicos. O projeto recebeu apoio de sete países europeus (França, Alemanha, os Países Baixos, Noruega, Espanha, Suiça e Reino Unido) e de doadores não governamentais, como a Fundação Bill & Melinda Gates e a organização Médicos Sem Fronteiras.

Sobre a doença do sono

A maioria dos pacientes registrados com doença do sono vive na República Democrática do Congo, com 78% dos casos de doença do sono causada pelo Trypanosoma brucei gambiense reportados em 2017, seguida pela República Centro-Africana, Guiné e Chade. Os últimos dados publicados pela OMS em julho de 2018 confirmam um declínio constante no número de novos casos – apenas 1.447 novos casos foram relatados à OMS em 2017, em comparação com 2.164 casos casos em 2016 e 9.870 em 2009. Entretanto, a história da doença do sono é caracterizada pelo seu ressurgimento, intercalado por décadas nas quais ela parece estar sob controle. No quadro de referência sobre doenças tropicais negligenciadas publicado em 2012 e amparado no mesmo ano pela Declaração de Londres, a OMS identifica a doença do sono com um problema de saúde pública e estabelece o objetivo de eliminá-la até 2020.

Sobre a DNDi

A DNDi é uma organização sem fins lucrativos de pesquisa e desenvolvimento que trabalha para disponibilizar novos tratamentos para doenças negligenciadas, em especial a tripanossomíase humana africana, a leishmaniose, a doença de Chagas, infecções específicas por filárias e micetoma, o HIV pediátrico e a hepatite C. A terapia combinada de nifurtimox-eflornitina (NECT) é um dos sete tratamentos disponibilizados pela DNDi desde a sua criação em 2003. O fexinidazol é o primeiro composto químico desenvolvido com sucesso pela DNDi.

O programa de fexinidazol da DNDi é mantido com doações feitas pela Fundação Bill & Melinda Gates, EUA; o UK Aid, Reino Unido; o Ministério das Relações Exteriores (DGIS), Países Baixos; o Ministério Federal de Educação e Pesquisa (BMBF), através da KfW, Alemanha; a Agência Francesa de Desenvolvimento (ADF), França; a Corporação Alemã para a Cooperação Internacional (GIZ) em nome do Governo da República Federal da Alemanha, Alemanha; o Ministério da Europa e dos Negócios Estrangeiros (MEAE), França; Médicos Sem Fronteiras/Médecins Sans Frontières; a Agência Norueguesa de Cooperação para o Desenvolvimento (NORAD), Noruega; a República e Cantão de Genebra, Escritório de Solidariedade Interna, Suíça; a Agência Espanhola de Cooperação Internacional para o Desenvolvimento (AECID), Espanha; a Agência Suíça para Desenvolvimento e Cooperação (SDC), Suíça; o Brian Mercer Charitable Trust, Reino Unido; e outras fundações privadas e indivíduos da campanha HAT (TAH).

Sobre a Sanofi

A Sanofi se dedica a apoiar as pessoas ao longo de seus desafios de saúde. Somos uma companhia biofarmacêutica global com foco em saúde humana. Prevenimos doenças por meio de nossas vacinas e proporcionamos tratamentos inovadores para combater dor e aliviar sofrimento. Nós estamos ao lado dos poucos que convivem com doenças raras e dos milhões que lidam com doenças crônicas.

Com mais de 100 mil pessoas em 100 países, a Sanofi está transformando inovação científica em soluções de cuidados com a saúde em todo o mundo.

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