Recherche & Développement pour les maladies affectant les populations les plus pauvres : Analyse et impact du modèle DNDi après 10 ans

Paris, France / Genève, Suisse — 5 Dec 2013

Les coûts réels et estimés du développement des nouveaux traitements (combinaisons de traitements existants ou nouvelles entités chimiques) et les leçons apprises des modèles collaboratifs publics/privés

La fondation DNDi (Drugs for Neglected Diseases initiative ou initiative Médicaments contre les Maladies Négligées) célèbre aujourd’hui son dixième anniversaire à l’occasion d’une réunion scientifique à l’Institut Pasteur (Paris, France) intitulée ‘La meilleure science pour les populations les plus négligées : où en sommes nous dix ans plus tard ?’, organisée conjointement avec l’Institut Pasteur et Médecins Sans Frontières (MSF), en collaboration avec la revue scientifique PLOS. DNDi publie à cette occasion un rapport sur les enseignements de dix années de recherche et de développement (R&D) pour de nouveaux traitements, en s’appuyant sur un modèle sans but lucratif efficient et centré sur les besoins des patients. Ce rapport coïncide avec les discussions qui ont actuellement lieu à l’OMS avec l’ensemble des États membres sur les ‘projets pilotes’, destinés à mettre en évidence la faisabilité et la pérennité des approches collaboratives et ouvertes de R&D pour satisfaire les besoins de santé des pays en développement.
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Le rapport de DNDi, intitulé ‘Une approche innovante de R&D pour les patients négligés : dix années d’expérience et d’enseignements’ met en exergue des pistes concrètes permettant d’envisager des mécanismes durables pour développer et mettre à disposition des outils de santé dans les pays en développement. Ce rapport rappelle les quatre fondements majeurs d’un modèle de R&D innovant et ouvert : le patient au cœur des choix scientifiques, l’accès libre aux connaissances et l’accès des patients aux traitements, l’indépendance financière et scientifique, et des partenaires publics et privés solides et complémentaires, y compris dans les pays endémiques.

DNDi a été créé en 2003 pour combler les lacunes en matière de R&D pour certaines maladies négligées. Or, malgré les progrès accomplis au cours des dix dernières années, une publication récente dans le Lancet Global Health décrit le manque toujours persistant de nouveaux traitements pour les maladies négligées. Entre 2000 et 2011, parmi tous les nouveaux médicaments et vaccins autorisés pour toutes les maladies, seuls 4% concernaient en effet les maladies négligées, alors que celles-ci représentent 11% du poids de la morbidité mondiale, tandis que les progrès effectués concernent principalement les reformulations de médicaments existants. Parmi les nouveaux médicaments, seuls 1% concernaient les maladies négligées.

‘DNDi a été créé à l’initiative de MSF et nous voyons déjà des résultats concrets, avec une amélioration de l’état des patients et plus de vies sauvées sur le terrain, déclare le Dr Joanne Liu, Présidente de MSF International. ‘MSF est fier de renouveler son engagement vis-à-vis de DNDi pour les années à venir, à la fois en termes de financement et de collaboration sur le terrain.’

En dix ans, DNDi a établi 350 collaborations dans 43 pays, dont 20 avec des sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, et plus de 50 avec des universités et des instituts de recherche. Avec ses partenaires, DNDi a conduit 25 études cliniques (de la Phase I à la Phase IV après l’enregistrement) et a renforcé les capacités de recherche dans les pays endémiques, notamment en créant des plateformes de recherche clinique. Ces efforts ont conduit à la mise à disposition de six nouveaux traitements pour le paludisme, la maladie du sommeil, la leishmaniose viscérale et la maladie de Chagas. DNDi a réalisé des investissements significatifs dans la recherche translationnelle ou de transfert, ainsi que dans l’accès aux librairies de composés et aux données, afin d’identifier des médicaments-candidats, dont 12 sont actuellement en phase de développement préclinique et clinique.

‘Nous sommes convaincus de la pertinence et du rôle de l’Institut Pasteur et de son réseau international dans la recherche en amont sur les maladies négligées, et notre décennie d’engagement auprès de DNDi va prendre une nouvelle dimension’, souligne le Professeur Christian Bréchot, Président de l’Institut Pasteur. ‘En effet, les connaissances fondamentales sur ces maladies et la recherche translationnelle ont encore beaucoup à apporter à la science dévolue à ces patients.’

Depuis sa création, DNDi a réuni, grâce à des financements publics et privés, 277 des 400 millions d’euros nécessaires pour délivrer 11 à 13 nouveaux traitements d’ici 2018. L’analyse du modèle économique, basée sur des études de cas concernant des traitements déjà mis à disposition et des nouvelles entités chimiques en cours de développement, permet de décomposer les coûts de R&D de DNDi : 12 millions d’euros pour développer et suivre la mise en œuvre d’une association à dose fixe pour le paludisme (ASAQ – plus de 250 millions de traitements distribués par Sanofi) ; 6,8 millions d’euros pour développer une amélioration thérapeutique pour la maladie du sommeil (NECT – désormais utilisée pour traiter 96% de tous les malades au stade 2 de la maladie) ; 11,5 millions d’euros pour développer une nouvelle combinaison thérapeutique pour traiter le kala-azar en Afrique (SSG&PM – 23’000 patients traités en Afrique de l’Est depuis 2010) ; et, pour le traitement par voie orale de la maladie du sommeil, 38,3 millions d’euros estimés pour le développement et l’enregistrement d’une nouvelle entité chimique (SCYX-7158) et 26,5 millions d’euros estimés pour le développement et l’enregistrement d’une entité chimique redécouverte (fexinidazole).

Sur la base de ces données, DNDi estime que les coûts de développement s’échelonnent de 6 à 20 millions d’euros (ME) pour une amélioration de traitements existants et de 30 à 40 ME pour une nouvelle entité chimique. Cependant, en tenant compte du taux d’attrition dans le domaine de la R&D pour les maladies infectieuses et du risque d’échec associé, le coût passerait de 10 à 40 ME d’euros pour un traitement amélioré et de 100 à 150 ME pour une nouvelle entité chimique. Par ailleurs, ces estimations ne tiennent pas compte des contributions en nature fournies par les nombreux partenaires de DNDi.

‘Après dix ans, nous savons que lorsque nous nous orientons délibérément vers des modèles innovants, nous pouvons développer et délivrer des traitements sûrs, adaptés et abordables pour traiter les millions de patients affectés par les maladies négligées dans les pays endémiques, des patients qui n’auraient pas accès aux technologies de la santé parce qu’ils ne peuvent pas les payer’, estime le Dr Bernard Pécoul, Directeur Exécutif de DNDi. ‘Cependant, pour que la situation change de manière radicale, il nous manque encore des avancées capitales et nous devons consolider les succès du passé et créer des mécanismes réellement durables, y compris en termes de financement et de coordination, pour stimuler la R&D dans le domaine des maladies négligées.’

À propos de l’événement et des prix attribués à deux projets de DNDi

Pour célébrer son dixième anniversaire, DNDi et deux de ses partenaires fondateurs, l’Institut Pasteur et MSF, organisent conjointement une conférence scientifique à l’Institut Pasteur. L’événement, qui réunit plus de 400 acteurs clés dans le domaine de la recherche et du développement sur les maladies négligées, y compris des scientifiques de renommée internationale, des développeurs de produits, des décideurs politiques et des organismes de la société civile, explore les avancées obtenues dans le domaine des maladies négligées au cours de la dernière décennie grâce à diverses initiatives innovantes, dont DNDi.

Lors d’une cérémonie spéciale, le Projet de l’année et le Partenariat de l’année de DNDi seront remis par le Comité scientifique et le Conseil d’Administration de DNDi. Le Projet de l’année a été attribué au Projet E1224 : la première étude avec contrôle placebo jamais réalisée chez des adultes souffrant de la maladie de Chagas. Il s’agit d’une étude de phase II, randomisée, en double aveugle, et contrôlée menée en Bolivie, et évaluant la sécurité et l’efficacité de E1224. Le Partenariat de l’année a été attribué au Programme sur le VIH pédiatrique, qui a réuni des partenaires clés pour produire rapidement un traitement antirétroviral 4-en-1 adapté aux nourrissons et aux jeunes enfants vivant avec le VIH.

Lors de cette conférence, DNDi et la revue scientifique PLOS lancent une collection spéciale en ligne, ‘PLOS & DNDi: A Decade of Open Access and Neglected Tropical Diseases R&D’, qui marque aussi le dixième anniversaire de PLOS, une revue en ligne en accès libre, qui a contribué à améliorer l’accès aux données sur la recherche sur les maladies négligées.

À propos de DNDi
DNDi (Drugs for Neglected Diseases initiative) est un organisme sans but lucratif de recherche et de développement (R&D) visant à amener sur le marché de nouveaux traitements contre les maladies négligées, en particulier la maladie du sommeil (trypanosomiase humaine africaine), la maladie de Chagas, la leishmaniose, les infections aux vers filaires, et le VIH pédiatrique. Depuis sa création en 2003, DNDi a délivré six nouveaux traitements : deux associations antipaludiques à dose fixe (ASAQ et ASMQ), l’association Nifurtimox-Eflornithine (NECT) pour la maladie du sommeil au stade 2, la combinaison thérapeutique stibogluconate de sodium et paromomycine (SSG&PM) pour la leishmaniose viscérale en Afrique, une série d’associations thérapeutiques pour la leishmaniose viscérale en Asie, et une formulation pédiatrique de benznidazole pour la maladie de Chagas. DNDi a été créé par Médecins Sans Frontières (MSF), ICMR (Indian Council of Medical Research) en Inde, KEMRI (Kenya Medical Research Institute) au Kenya, la Fondation Oswaldo Cruz (FIOCRUZ) au Brésil, le Ministère de la Santé de Malaisie et l’Institut Pasteur en France. Le programme spécial de recherche et de formation concernant les maladies tropicales (TDR) basé à l’OMS sert d’observateur permanent.
www.dndi.org
www.connect2fightneglect.org

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