Un article publié dans le journal de la Public Library of Science (PLoS) souligne le succès d’un composé à base de bore. Fruit d’une collaboration entre deux laboratoires américains et DNDi, ce produit entre en phase de développement clinique
Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi), Anacor Pharmaceuticals et SCYNEXIS Inc. annoncent l’aboutissement des études précliniques sur un candidat médicament destiné spécifiquement à combattre la Trypanosomiase Humaine Africaine (THA), mieux connue sous le nom de «maladie du sommeil». Un article paru aujourd’hui dans le journal en libre-accès “PLoS Neglected Tropical Diseases” révèle les résultats des recherches sur le nouveau composé, qui avancera très prochainement en Phase I des essais clinique humains.
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Deux tiers des cas de maladie du sommeil surviennent en République Démocratique du Congo (RDC), où les soins médicaux sont souvent inaccessibles au plus grand nombre en raison des conflits armés, des distances à parcourir et de l’extrême pauvreté. Le Dr Miaka Mia Bilenge, Conseiller au Programme National de Lutte contre la Trypanosomiase Humaine Africaine (PNLTHA) en RDC, explique que si le nouveau produit s’avère efficace, il pourrait devenir un outil majeur pour contrer la maladie du sommeil.
«Les habitants de la RDC et de nombreux pays africains espèrent depuis longtemps un traitement efficace, facile et sûr contre la maladie du sommeil», rappelle le Dr Miaka Mia Bilenge. “Nous nous réjouissons beaucoup du début des essais cliniques et espérons qu’à long terme nous disposerons d’un instrument pour éliminer définitivement cette terrible maladie.”
Dans les études précliniques, le nouveau candidat médicament, SCYX-7158, aussi enregistré sous AN5568, a fait la preuve d’une bonne tolérance chez l’animal et de sa capacité à traverser la barrière céphalo-méningée, ce qui suggère une efficacité aux deux stades de la maladie. De plus, sa formulation orale et la courte durée du traitement offrent de nouvelles potentialités pour traiter la maladie, réduire son impact et faciliter son élimination.
Le développement de ce nouveau composé est le fruit d’une collaboration unique entre Anacor Pharmaceuticals, société biopharmaceutique établie à Palo Alto (California), SCYNEXIS, société de recherche et développement en médecine basée dans le Research Triangle Park, (Caroline du Nord) et DNDi, organisation non-gouvernementale de Recherche & Développement (R&D) qui développe de nouveaux traitements afin de répondre aux besoins des populations les plus négligées de la planète.
«Cette collaboration innovante, qui illustre l’expertise et l’engagement de deux sociétés de biotechnologies et d’une ONG de recherche et développement, a donné d’excellents résultats, ceci dans un temps très court» s’est réjoui le Dr Bernard Pécoul, Directeur Exécutif de DNDi. «Le message est clair: il est possible de mener une recherche contre les maladies négligées qui soit axée sur les besoins des patients, même en l’absence de perspectives commerciales», a-t-il ajouté.
SCYX-7158 (AN5568) est un produit à base de bore. Cette nouvelle chimie d’Anacor a permis de développer différents composés efficaces contre toute une gamme de maladie fongiques, inflammatoires et bactériologiques. Constatant que cette technologie pouvait également être utilisée contre les maladies négligées, Anacor, épaulé par le Sandler Center for Drug Discovery (Université de Californie, San Francisco), a criblé sa librairie de molécules à base de bore, repéré ceux qui s’avéraient efficaces contre les parasites de la maladie du sommeil et identifié une intéressante tête de séries. Pour assurer le bon développement de ces produits, Anacor a approché DNDi, qui cherchait activement des composés pour son programme d’optimisation de molécules.
DNDi, Anacor, SCYNEXIS et un consortium incluant Pace University et l’Institut Tropical et de Santé Publique Suisse des maladies tropicales ont dès lors travaillé sur une série de molécules au cours d’études précliniques. Celles-ci ont débouché sur ce nouveau composé, pour lequel DNDi a déposé un dossier de «1ère administration
chez l’homme» afin d’engager la Phase 1 des tests cliniques en Europe.
«De par sa tolérance, son efficacité contre les deux stades de la maladie et sa formulation orale, ce composé pourrait bien représenter une percée dans le traitement de la THA et améliorer la vie des patients souffrant de cette maladie insidieuse» entrevoit David Perry, Directeur Exécutif d’Anacor Pharmaceuticals. «Nous nous engageons à consacrer notre plateforme de chimie au bore à la recherche et au développement de nouveaux traitements contre les maladies négligées, et c’est uniquement grâce au soutien d’organisations telles que DNDi, et de leurs donateurs, que nous pouvons assumer nos engagements».
Dr. Yves Ribeill, Directeur Général de SCYNEXIS, a précisé que ce programme reflète la politique de sa société de contribuer aux projets contre les maladies négligées. «Le succès, jusqu’à présent, est en grande partie l’œuvre de quelques organisations travaillant main dans la main. Si nous voulons trouver des médicaments efficaces contre les maladies qui emportent d’innombrables vies dans les pays en développement, il nous faut définir de nouvelles approches dans le processus de recherche. Ce programme en est l’exemple», a souligné Yves Ribeill.
Grâce au soutien de ses donateurs publics et privés, DNDi a pu consacrer US$ 14.8 millions au programme d’optimisation de molécules et à la recherche préclinique. La majeure partie du financement provient de la Fondation Bill & Melinda Gates. Des financements spécifiques ont été obtenus du Ministère des Affaires Etrangères et Européennes (MAEE, France), de l’Agence espagnole de la Coopération internationale pour le développement (AECID) et de Médecins Sans Frontières (MSF). Des financements complémentaires sont recherchés pour les phases cliniques du programme.
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Informations préliminaires & article scientifique de PLoS
- Pour lire les informations préliminaires sur la maladie du sommeil: “Collaborative Model Brings New Hope to Patients with Sleeping Sickness – The Story Behind a New Drug Candidate Discovered by the Biotech Industry for Sleeping Sickness”, clicker ici.
- Pour lire l’article scientifique paru dans PLoS: “SCYX-7158, an Orally-Active Benzoxaborole for the Treatment of Stage 2 Human African Trypanosomiasis”, clicker ici.
La “maladie du sommeil”
La “maladie du sommeil”, qui menace des millions d’habitants dans 36 pays d’Afrique sub-saharienne, est mortelle lorsqu’elle n’est pas traitée. Cette affection, causée par des parasites transmis par la morsure de la mouche tsé-tsé, est souvent asymptomatique durant des années, jusqu’au stade 2, lorsqu’elle interfère sur le système nerveux et le cerveau. Sans traitement, la “maladie du sommeil” est fatale. Les médicaments disponibles actuellement ont été développés il y a des décennies : ils sont soit hautement toxiques, soit difficiles à administrer en de pareils contextes, soit efficaces à un seul stade de la maladie. De plus, avant une prise en charge, il faut déterminer le stade de la maladie en utilisant un drain spinal pour extraire le liquide céphalorachidien du patient.
Anacor Pharmaceuticals
Anacor est une société biopharmaceutique oeuvrant à la recherche, au développement et à la commercialisation de nouvelles thérapies basées sur de petites molécules dérivées de sa plateforme de chimie au bore. La compagnie dispose actuellement de cinq composés en développement clinique; tous ont été découverts à l’interne, notamment les trois programmes têtes de séries: AN2690, un antifongique local pour le traitement de l’onychomycose; AN2728, un anti-inflammatoire local inhibiteur de PDE-4 pour le traitement du psoriasis et de l’eczéma atopique; GSK 2251052, ou GSK ‘052 (anciennement AN3365), un antibiotique systémique, pour le traitement d’infections causées par une bactérie à Gram-négatif, cédé sous licence à GlaxoSmithKline à travers un contrat de recherche et développement. En outre, Anacor développe AN2718, produit antifongique local candidat au traitement de l’onychomycose et d’infections fongiques de la peau et AN2898 produit anti-inflammatoire local candidat au traitement du psoriasis et de l’eczéma atopique.
Contact:
DeDe Sheel, Director, Investor Relations and Corporate Communications
Tel.: +1 (650) 543 7575
e-mail: dsheel@anacor.com
www.anacor.com
SCYNEXIS
SCYNEXIS propose des solutions de recherche & développement intégrées, efficaces et innovantes à ses partenaires pharmaceutiques mondiaux. Son succès est illustré par le développement de 11 candidats médicaments précliniques ces cinq dernières années. Les équipes de SCYNEXIS sont conçues pour faire avancer les projets des clients du concept au stade clinique, grâce à ses puissantes technologies telles que HEOS® (SaaS Software Platform for comprehensive drug discovery information management) et MEDCHEM-FACTORY® (High-Throughput Synthesis and Purification Platform). Ses solutions de recherche entièrement intégrées incluent la chimie médicinale, le dépistage biologique avancé, la pharmacologie in vitro, ADMET, DMPK, la chimie bioanalytique et analytique, la chimie des procédés et la production cGMP. Fondée en 2000, SCYNEXIS est basé dans le Research Triangle Park, en Caroline du Nord, U.S.A.
Contact:
Terry Marquardt, Executive Director, Market Development, SCYNEXIS, Inc.
Tel.: +1 (919) 544 8603
e-mail: terry.marquardt@scynexis.com
www.scynexis.com
Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi)
DNDi est une organisation à but non lucratif engagée dans la recherche et le développement de nouveaux traitements contre les maladies négligées, notamment la trypanosomiase humaine africaine (THA), la leishmaniose, la maladie de Chagas, le paludisme et, à la suite d’une extension récente de son portefeuille, certaines infections liées aux helminthes et au VIH/Sida chez l’enfant. DNDi a été fondé en 2003 par Médecins Sans Frontières (MSF), la Fondation Oswaldo Cruz au Brésil, le Conseil Indien pour la Recherche Médicale, l’Institut Kenyan pour la Recherche Médicale, le Ministère de la Santé de Malaisie et l’Institut Pasteur. L’OMS/TDR est observateur permanent. Depuis 2003, DNDi a mis à disposition quatre traitements: deux anti-paludéens à doses fixes (ASAQ et ASMQ), une combinaison thérapeutique au nifurtimox-eflornithine (NECT) contre le stade avancé de la maladie du sommeil et une thérapie au sodium stibogluconate & paromomycine (SSG&PM) contre la leishmaniose viscérale en Afrique.
Contact:
Violaine Dällenbach, Press & Communications Manager, DNDi
Tel.: +41 79 424 14 74
e-mail: vdallenbach@dndi.org
www.dndi.org
