NECT – combinaison thérapeutique contre la maladie du sommeil – inclus dans la liste des médicaments essentiels de l’OMS

Genève, Suisse — 15 May 2009

A la demande de la Fondation Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) soutenue par Epicentre et Médecins Sans Frontières (MSF), l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) vient d’inclure la combinaison thérapeutique de nifurtimox et d’éflornithine (NECT) dans sa liste des médicaments essentiels. NECT représente une nouvelle option thérapeutique contre la maladie du sommeil – fléau mortel qui menace 60 millions de personnes en Afrique subsaharienne.

Selon l’OMS, NECT peut dorénavant être utilisé et représente une opportunité de meilleure prise en charge des cas de maladie du sommeil. L’OMS a déjà pris des dispositions en vue de l’arrivée de NECT et apportera le soutien nécessaire pour assurer l’accès des patients à cette amélioration thérapeutique. Elle fournira la formation appropriée au personnel médical, les médicaments et les équipements requis dans les pays endémiques.

Traitement associant le nifurtimox administré par voie orale et l’éflornithine injectée par voie intraveineuse, NECT sera disponible grâce aux donations à l’OMS de sanofi-aventis pour l’éflornithine et de Bayer pour le nifurtimox. Une étude clinique de phase III a permis de comparer NECT avec l’éflornithine en monothérapie ; cette étude, réalisée sur 5 ans, est le résultat d’un partenariat entre Epicentre, Médecins Sans Frontières (MSF), DNDi, l’Institut Tropical Suisse, et les programmes nationaux de lutte contre la maladie du sommeil en République du Congo et en République démocratique du Congo.

« L’étude, basée sur les précédentes recherches d’Epicentre et de MSF, a identifié cette combinaison de médicaments comme un traitement prometteur. En effet, ses résultats comptent parmi les plus probants obtenus à ce jour contre la maladie du sommeil. Ils démontrent que NECT est une meilleure option thérapeutique contre le stade avancé de la maladie, comparativement aux deux traitements préexistants – soit toxique, soit trop complexe à administrer », note Emmanuel Baron, Directeur d’Epicentre.

« NECT va jouer un rôle crucial dans nos efforts pour répondre aux besoins des patients frappés par cette maladie mortelle », ajoute Christophe Fournier, Président de MSF International. « Ce nouveau traitement doit être distribué d’urgence et remplacer le traitement le plus utilisé actuellement, qui tue un patient sur 20 ».

« Nous nous félicitons de la décision de l’OMS et du soutien apporté par les experts à la demande présentée par DNDi. Cela témoigne de l’amélioration et de l’impact sur le terrain que représente NECT », commente Bernard Pécoul, Directeur Exécutif de DNDi. « Aucun nouveau médicament pour le stade avancé de la maladie n’est attendu avant cinq ans. Il y a donc un besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques basées sur les médicaments existants, en particulier sous forme d’administration combinée. Cependant, malgré l’importante avancée médicale que constitue NECT, il ne s’agit que d’un premier pas vers le traitement idéal ».

###Informations supplémentaires###

Maladie du sommeil (trypanosomiase humaine africaine, THA)
Communément appelée maladie du sommeil, la trypanosomiase humaine africaine (THA) est une maladie potentiellement mortelle qui menace 60 millions de personnes dans 36 pays, principalement en Afrique subsaharienne. Touchant surtout des adultes actifs, la THA a un grave impact économique et social sur les communautés des pays endémiques, qui doivent déjà faire face pour la plupart à la pauvreté et aux conflits armés, ainsi qu’à d’autres maladies graves comme le paludisme.

Transmise à l’homme par la mouche tsé-tsé, la THA est causée par deux sous-espèces du parasite protozoaire kinétoplastide Trypanosoma brucei : T.b. gambiense et T.b. rhodesiense. Endémique dans 24 pays, la plus chronique des deux – la THA à T.b. gambiense – est responsable de près de 97% des cas recensés. La phase lymphatico-sanguine (stade 1) est rarement diagnostiquée, car elle ne présente que très peu de symptômes cliniques spécifiques. Sans traitement, la maladie progresse vers sa phase neurologique (stade 2) lorsque les parasites franchissent la barrière hémato-encéphalique et envahissent le système nerveux central. Cela provoque d’importants troubles du sommeil, une détérioration mentale progressive, des convulsions, la paralysie, parfois le coma et finalement, la mort en l’absence d’un traitement approprié.

La THA pèse lourdement sur les communautés et les familles. En 2002, l’OMS a estimé à environ 1,5 million le nombre d’années de vie ajustées à l’incapacité causées par la THA (DALY = nombre d’années de vie ajustées à l’incapacité = somme des années de vie potentielle perdues en raison d’un décès prématuré et des années productives perdues en raison d’une incapacité). Une autre étude a montré que le coût engendré par la maladie du sommeil pour chaque ménage affecté équivaut à 5 mois de leurs revenus.

La découverte d’un nouveau traitement contre la THA n’est pas attendue avant 5 ans. Il y a donc un besoin urgent de mettre au point de nouveaux protocoles thérapeutiques sur la base des médicaments existants.

Les avantages de NECT:
• Efficacité et sécurité comparable à l’éflornithine (étalon-or)
• Plus sûr que le mélarsoprol (encore utilisé dans 70% des patients avec la maladie du sommeil stade avancé)
• Plus facile à administrer et à transporter
– moins pesant pour les infrastructures médicales
– plus commode pour les patients
• Plus abordable
– quantité moindre de médicaments et de matériel associé
– plus courte hospitalisation
• Protection potentielle contre l’émergence de résistance des parasites
• MAIS: il s’agit deux médicaments séparés avec des modes d’administration différents, et nécessite la formation personnel médical qualifié…

Informations sur l’inclusion de NECT dans sa « List des Médicaments Essentiels’ de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS)
http://www.who.int/neglected_diseases-projects/diseases/disease_management/drug_combination_fr/en/index.html

Epicentre
Epicentre est une organisation à but non lucratif créée en 1987 par Médecins Sans Frontières qui regroupe des professionnels de la santé spécialisés en santé publique et en épidémiologie. Depuis 1996, Epicentre est un centre collaborateur de l’Organisation mondiale de la Santé pour la recherche en épidémiologie et la réponse aux maladies émergentes. L’équipe d’Epicentre mène des recherches opérationnelles et cliniques depuis son siège à Paris, ses bureaux à Genève et Bruxelles et sa base permanente de recherche à Mbarara en Ouganda. Epicentre apporte également son expertise pour des études épidémiologiques de terrain dans les pays en développement. Par ailleurs, Epicentre élabore et réalise des formations en santé publique et en épidémiologie pour Médecins Sans Frontières et d’autres partenaires. Les épidémiologistes d’Epicentre donnent des conférences et organisent des modules de formation en épidémiologie appliquée dans le cadre de programmes académiques. Enfin, Epicentre a développé une expertise dans le développement et l’installation sur le terrain de logiciels de gestion des données sanitaires. Pour plus d’information: www.epicentre.msf.org.

DNDi
L’initiative Médicaments contre les Maladies Négligées (DNDi, Drugs for Neglected Diseases initiative) est une organisation à but non lucratif engagée dans la recherche et le développement de traitements innovants et plus efficaces contre les maladies négligées comme la maladie du sommeil, la leishmaniose, la maladie de Chagas ou le paludisme. Fondée en 2003 par l’Institut Pasteur, Médecins Sans Frontières et quatre instituts de recherche de pays endémiques, DNDi a pour mission de répondre aux besoins des patients atteints des maladies les plus négligées. Travaillant en partenariat avec l’industrie et les milieux académiques, DNDi a construit le plus important portefeuille de projets de recherche et de développement jamais établi pour les maladies provoquées par des kinétoplastides. En 2007, DNDi a mis sur le marché avec sanofi-aventis son premier médicament, l’ASAQ, un antipaludique à dose fixe. En avril 2008, DNDi et son partenaire Farmanguinhos (Brésil) ont lancé un deuxième médicament, l’ASMQ à dose fixe, un traitement de première intention pour les enfants et les adultes d’Amérique latine et d’Asie du Sud-est souffrant d’un paludisme non compliqué à P. falciparum. . En décembre 2008, DNDi, Epicentre et MSF ont présenté les résultats d’une étude clinique de phase III montrant l’efficacité et la bonne tolérance de la Combinaison Thérapeutique de Nifurtimox et d’Eflornithine (NECT) dans le traitement de la maladie du sommeil à T. b. gambiense au stade avancé. Les donateurs suivants ont apporté leur soutien aux activités de DNDi dans le cadre du projet NECT: l’Agence espagnole de Coopération international pour le Développement (AECID), le Département britannique pour le Développement international (DFID), la Fondation Medicor, Médecins Sans Frontières (MSF), et le Ministère français des Affaires Etrangères et Européennes (MAEE). Pour plus d’informations : www.dndi.org.

Médecins Sans Frontières (MSF)
Médecins Sans Frontières (MSF) est une organisation de l’aide humanitaire internationale qui fournit une assistance médicale d’urgence aux populations en danger dans plus de 70 pays. Programmes MSF ont projeté plus de 2 millions de personnes de la maladie du sommeil et plus de 40.000 patients traités, une majorité déjà à un stade avancé de la maladie. Il est fondamentalement inacceptable pour MSF que l’accès aux médicaments essentiels est de plus en plus difficile, particulièrement pour les plus courantes des maladies infectieuses touchant les pays pauvres. En conséquence, MSF a fait campagne internationale de trouver à long terme, des solutions durables à cette crise et fait pression pour faire baisser le prix des médicaments existants, de mettre abandonné la drogue en production, et de stimuler la recherche et de développement pour les maladies qui touchent principalement les pauvres. Pour plus d’information : www.msf.org