Un nuevo estudio muestra que, a pesar de cierto progreso, apenas 4% de los nuevos fármacos y vacunas aprobadas entre 2000 y 2011 fueron destinadas a las  enfermedades olvidadas revelando un ‘desequilibrio fatal’ que se mantiene en el la I+D para muchos de los pacientes olvidados
En un estudio publicado hoy en la revista científica de acceso abierto The Lancet Global Health, la iniciativa Medicamentos  para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en inglés) reporta, junto a otros investigadores, que a pesar de progresos nominales y la aceleración en los esfuerzos de investigación y desarrollo (I+D), la falta de tratamientos realmente nuevos para las enfermedades olvidadas es todavía persistente. Este contínuo ‘desequilibrio fatal’ en I+D pone en evidencia la necesidad urgente de desarrollar y entregar nuevos y revolucionarios tratamientos para los pacientes más necesitados y desatendidos del mundo.
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Los investigadores de DNDi, Médecins Sans Frontières/Médicos sin Fronteras (MSF), el Programa Especial para la Investigación y Capacitación en Enfermedades Tropicales de la Organización Mundial de la Salud (TDR, por sus siglas en inglés) y tres universidades (Hospital Universitario de Grenoble, Francia; Universidad Joseph Fourier, Grenoble; y la Universidad de Oxford, Reino Unido) identificaron que de los 850 nuevos fármacos y vacunas aprobados para todas las enfermedades desde 2000 hasta 2011, sólo el 4% (37) fueron destinados para enfermedades olvidadas, definidas en líneas generales como aquellas prevalecientes principalmente en países pobres: malaria, tuberculosis, 17 de las denominadas Enfermedades Tropicales Olvidadas (por sus siglas en inglés, NTD) por la Organización Mundial de la Salud (OMS), 11 enfermedades diarreicas y otras 19 enfermedades de la pobreza, sin incluir el VIH/SIDA. A nivel mundial, estas enfermedades olvidadas representan una carga de enfermedad del 11%, según una evaluación reciente de años de vida ajustados por discapacidad (AVAD*) de 2010.

La mayoría de los productos terapéuticos recientemente desarrollados eran versiones reformuladas de fármacos existentes. De los 336 nuevos fármacos (nuevas entidades químicas o NEQ) aprobados para enfermedades entre 2000 y 2011, sólo cuatro, es decir el 1%, estaban destinados a tratar las enfermedades olvidadas. Tres de ellos fueron tratamientos para la malaria y uno para la enfermedad diarreica pero ninguno estaba indicado para alguna de las 17 ETO establecidas por la OMS.

‘Si bien el desarrollo de fármacos y vacunas muestra signos de aceleración para las enfermedades olvidadas, debemos seguir presionando para mantener estas enfermedades en la agenda de la política internacional y avanzar rápidamente para ofrecer tratamientos verdaderamente revolucionarios, que salvan vidas’, dijo el Dr. Bernard Pécoul, Director Ejecutivo de DNDi.

Aspectos principales del estudio:

• Los nuevos fármacos para enfermedades olvidadas tienen un beneficio médico mensurable: el uso de la inclusión en la Lista de Medicamentos Esenciales (LME) de la OMS como  medida representativa de un beneficio médico, el 48% de todos los nuevos productos terapéuticos (sin incluir vacunas/productos biológicos) aprobados entre 2000 y 2011 para enfermedades olvidadas figuraban en la LME, en comparación con el 4% de todas las demás enfermedades.
• Los ensayos clínicos para las enfermedades olvidadas son muy escasos: de los casi 150.000 ensayos clínicos registrados para el desarrollo de nuevos productos terapéuticos hasta diciembre de 2011, sólo el 1% correspondía a enfermedades olvidadas.
• La mayoría de los nuevos candidatos a fármaco en desarrollo son vacunas: 123 nuevos productos se encuentran actualmente en desarrollo para enfermedades olvidadas, de los cuales más de la mitad (55%; 68) corresponde a vacunas o productos biológicos, incluidos 21 para la malaria. Menos de un tercio (28%; 34) corresponde a las 17 NTD, con sólo 3 NEQ (para ceguera de los ríos, enfermedad de Chagas y enfermedad del sueño).
• El desarrollo de fármacos basados en medicamentos ya existentes y NEQ está más avanzado que el de las vacunas :: el 56% (38/68) de los candidatos a vacunas/productos biológicos se encuentran en ensayos clínicos de Fase 1, mientras que el 85% (29/34) de los medicamentos reformulados y el 63% (10/16) de las NEQ se encuentran en las Fases 2-3.
• Las lagunas en la I+D afectan casi al 80% de las enfermedades olvidadas: de las 49 enfermedades olvidadas incluidas en el estudio, 11 (22%) no presentaban lagunas de I+D; 25 (51%) tenían lagunas aun habiendo I+D; mientras que 13 (27%) mostraban lagunas y ningún tipo de I+D.
• El patrocinio público fomenta la I+D: de los patrocinadores de ensayos clínicos 54% eran del sector público (gobierno, académicos, institutos de investigación pública), 23% de la industria privada (farmacéutica/biotecnología) y el 15% de organizaciones privadas sin ánimo de lucro (asociaciones para el desarrollo de productos, instituciones caritativas, fundaciones). El 8% restante eran combinados.
• Los pronósticos revelan numerosas vacunas pero pocos fármacos totalmente nuevos: aplicando índices de deserción, los autores pronostican 28 nuevos productos registrados para enfermedades olvidadas en los próximos 6 años, pero sólo 5 NEQ. Se estima que 15 nuevas vacunas o productos biológicos se registrarán en los próximos 10 años.
• La I+D para enfermedades olvidadas se ha acelerado en los últimos 35 años: estudios previos reportaron entre 0,6 y 1,3 nuevos productos por año para enfermedades olvidadas para el período entre 1975 y 1999. Este estudio informa un leve aumento de 2,4 nuevos productos por año para el período entre 2000 y 2011 y predice 4,7 nuevos productos por año para 2018.

“‘Aunque se han realizado grandes avances en la última década, aún vemos brechas mortales en los nuevos medicamentos para algunos de los pacientes menos visibles del mundo”, dijo la Dra. Nathalie Strub-Wourgaft, Directora Médica de DNDi. “Debemos incluir más candidatos a fármacos, NEQ o tratamientos existentes para reformulación, en los planes de I+D, para cambiar así fundamentalmente la forma en que manejamos estas enfermedades”.

“Nuestros pacientes aún esperan verdaderos logros médicos”’, dijo el Dr. Jean-Hervé Bradol de MSF, coautor del estudio, “Las personas aún sufren y mueren por estas enfermedades, y los proveedores de atención médica deberían ofrecer a todos los pacientes, independientemente de su capacidad de pago, el mejor tratamiento posible. Sólo entonces podremos decir que hemos progresado”.

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Enlace del artículo del estudio:
Pedrique B et al. El panorama de los medicamentos y las vacunas para enfermedades olvidadas (2000-11): una evaluación sistemática. Lancet Global Health, Publicación prévia online, 24 de octubre del 2013.
http://www.thelancet.com/journals/langlo/article/PIIS2214-109X(13)70078-0/fulltext
doi:10.1016/S2214-109X(13)70078-0

Antecedentes del estudio
Este estudio se realiza una década después de que MSF organizara una importante conferencia en Nueva York para examinar la crisis en I+D para enfermedades olvidadas que sentaría las bases para la creación de DNDi en 2003. En un estudio de 2001 realizado por MSF y el Grupo de Trabajo para Medicamentos para Enfermedades Olvidadas, grupo precursor de DNDi, sólo el 1,1% de los nuevos fármacos aprobados entre 1975 y 1999 estaban destinados al tratamiento de  las enfermedades olvidadas, incluidas las ETO, la malaria y la TB, a pesar de que éstas representan el 12% de la carga de enfermedades mundiales.

Artículo original:
https://www.dndi.org/images/stories/pdf_scientific_pub/2002/trouiller_p_lancet.pdf

Informe original:
https://www.dndi.org/images/stories/press_kit/rnd/pdfs/fatal_imbalance_2001.pdf

*Años de Vida Ajustados por Discapacidad, por sus siglas en inglés. El concepto de DALYs* fue desarrollado para permitir la evaluación y comparación de la severidad de las enfermedades. El número de DALYs atribuido a una enfermedad específica en un determinado momento, ofrece una estimativa de la suma de los años potenciales de vida perdidos debido a la mortalidad prematura y a los años de vida productiva perdidos.

Contactos con los medios:
Betina Moura, Responsable de la Comunicación
Correo electrónico: bmoura@dndi.org  / Tel: +55 21 2529 0407 / Móvil: +55 21 8122 2798