La revista Public Library of Science (PLoS) destaca el éxito de un compuesto a base de boro que gracias a la colaboración entre DNDi y dos laboratorios de EE UU ya está listo para entrar en la fase de ensayos clínicos
La iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi), Anacor Pharmaceuticals Inc. y SCYNEXIS anunciaron la finalización de los estudios preclínicos de un candidato a fármaco diseñado específicamente para combatir la tripanosomiasis africana humana (TAH), más conocida como la “enfermedad del sueño”. Un artículo publicado hoy en la revista de acceso abierto “PLoS Neglected Tropical Diseases” revela los resultados de la investigación sobre el nuevo compuesto, que pronto va a entrar en la fase I de ensayos clínicos en humanos.
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Dos tercios de los casos de la enfermedad del sueño se producen en la República Democrática del Congo (RDC), donde la atención médica es, a menudo, inaccesible debido a los conflictos armados, las distancias y la pobreza extrema. El Dr. Miaka Mia Bilenge, Asesor del Programa Nacional para la Lucha contra la Tripanosomiasis Africana Humana (PNLTHA, por sus siglas en francés) en la RDC, dijo que si el nuevo producto es efectivo, podría convertirse en una herramienta importante para luchar contra este mal.
“El pueblo de la República Democrática del Congo y muchos otros países africanos esperan desde hace mucho tiempo un tratamiento eficaz, fácil de usar y seguro contra la enfermedad del sueño”, defendió el Dr. Miaka Mia Bilenge. “Estamos entusiasmados con el inicio de los ensayos clínicos y tenemos la esperanza de que, a largo plazo, vamos a tener una herramienta para eliminar definitivamente esta terrible enfermedad.”
En estudios preclínicos, el nuevo candidato a fármaco, SCYX-7158, también registrado bajo el nombre de AN5568, ha demostrado una buena tolerancia en los animales y capacidad para cruzar la barrera hemato-encefálica, lo que sugiere eficacia para el tratamiento de las dos etapas de la enfermedad. Además, su formulación oral y de régimen corto ofrece nuevas posibilidades para tratar esta enfermedad, reducir su impacto y facilitar su eliminación.
El desarrollo de este nuevo compuesto es el resultado de una colaboración única entre Anacor Pharmaceuticals, una compañía biofarmacéutica con sede en Palo Alto (California), SCYNEXIS, una compañía de investigación y desarrollo con sede en el Medical Research Triangle Park (Carolina del Norte) y DNDi, una organización no gubernamental de investigación y desarrollo (I + D) dedicada al desarrollo de nuevos tratamientos para satisfacer las necesidades de los más olvidados del mundo.
“Esta colaboración innovadora, que refleja la experiencia y el compromiso de dos empresas biotecnológicas y una ONG de investigación y desarrollo (I+D), ha dado excelentes resultados en un tiempo récord”, señaló el Dr. Bernard Pécoul, Director Ejecutivo de DNDi. “El mensaje es claro: es posible llevar a cabo la investigación contra las enfermedades olvidadas centrada en las necesidades de los pacientes, incluso en la ausencia de oportunidades de mercado”, agregó.
SCYX-7158 (AN5568) es un producto a base de boro. Esta nueva tecnología química de Anacor ha permitido desarrollar diferentes compuestos eficaces contra una amplia gama de enfermedades fúngicas, inflamatorias y bacteriológicas. Partiendo de la base de que esta tecnología podría ser usada contra las enfermedades olvidadas, Anacor, a través de un cribado de su biblioteca de moléculas a base de boro y con el apoyo del Centro Sandler para el Descubrimiento de Medicamentos (Universidad de California, San Francisco), logró identificar los compuestos eficaces contra los parásitos de la enfermedad del sueño además de una interesante cabeza de serie. Para garantizar el desarrollo adecuado de estos productos, Anacor contactó a DNDi, que estaba realizando una búsqueda activa de compuestos para su programa de optimización de moléculas.
DNDi, Anacor, SCYNEXIS y un consorcio que incluye a la Universidad de Pace y el Instituto de Medicina Tropical y de Salud Pública de Suiza han trabajado desde entonces en una serie de moléculas en fase de estudios preclínicos. Estas investigaciones han llevado a este nuevo compuesto, para el cual DNDi ha presentado un expediente de “primera administración en humanos” con el objetivo de iniciar la fase I de ensayos clínicos en Europa.
“Debido a su tolerancia y su eficacia frente a las dos etapas de la enfermedad y su formulación oral, este compuesto podría representar un gran avance en el tratamiento de la TAH y mejorar la vida de los pacientes que padecen esta insidiosa enfermedad”, considera David Perry, Director Ejecutivo de Anacor Pharmaceuticals. “Nos comprometemos a dedicar nuestra plataforma a la investigación química del boro y el desarrollo de nuevos tratamientos para las enfermedades olvidadas; solamente con el apoyo de organizaciones como DNDi y sus donantes podremos asumir este compromiso”.
El Dr. Yves Ribeill, Director General de SCYNEXIS, dijo que el programa refleja la política de su empresa para contribuir a proyectos de lucha contra las enfermedades olvidadas. “El éxito hasta la fecha es, en gran medida, fruto del el trabajo de varias organizaciones que trabajan mano a mano. Si vamos a encontrar medicamentos eficaces contra las enfermedades que arrebatan un sinnúmero de vidas en los países en desarrollo, es necesario desarrollar nuevos enfoques en el proceso de investigación. Este programa es un ejemplo de ello “, dijo Yves Ribeill.
Con el apoyo de los donantes públicos y privados, DNDi pudo invertir 14,8 millones de dólares en su programa de optimización de moléculas y en la investigación preclínica. La mayoría de los fondos provienen de la Fundación Bill & Melinda Gates. Otro financiamiento específico se obtuvo del Ministerio de Asuntos Exteriores y Europeos (MAE, Francia), la Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo (AECID) y Médicos Sin Fronteras (MSF). Se están buscando fondos adicionales para las fases clínicas del programa.
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Información preliminar y artículo científico publicado en PLoS
- Para acceder a la información preliminar en inglés “Collaborative Model Brings New Hope to Patients with Sleeping Sickness – The Story Behind a New Drug Candidate Discovered by the Biotech Industry for Sleeping Sickness”, pinche aquí.
- Para acceder al artículo de la revista PLoS “SCYX-7158, an Orally-Active Benzoxaborole for the Treatment of Stage 2 Human African Trypanosomiasis”, pinche aquí.
La “enfermedad del sueño”
La “enfermedad del sueño”, que amenaza a millones de personas en 36 países en el África subsahariana, es fatal si no se trata. Esta dolencia, causada por parásitos transmitidos por la picadura de la mosca tsé-tsé, es a menudo asintomática durante años, hasta la etapa 2, cuando interfiere en el sistema nervioso y el cerebro. Sin tratamiento, la “enfermedad del sueño” es fatal. Los fármacos actualmente disponibles que fueron desarrollados hace décadas o son muy tóxicos, o difíciles de administrar en tales contextos, o solamente eficaces en una etapa de la enfermedad. Además, antes del tratamiento, es necesario determinar la etapa de la enfermedad mediante el uso de un drenaje para extraer el líquido cefalorraquídeo espinal del paciente.
Anacor Pharmaceuticals
Anacor es una compañía biofarmacéutica dedicada a la investigación, desarrollo y comercialización de nuevas terapias basadas en pequeñas moléculas derivadas de su plataforma de la química del boro. La compañía tiene actualmente cinco compuestos en desarrollo clínico, todos fueron descubiertos en sus laboratorios, incluyendo sus tres programas líderes: AN2690, un antifúngico tópico para el tratamiento de la onicomicosis, AN2728, un antiinflamatorio tópico inhibidor de la PDE-4 para el tratamiento de la psoriasis y el eczema atópico, GSK 2251052 ó GSK ‘052 GSK GSK (antes AN3365), un antibiótico sistémico para el tratamiento de infecciones causadas por bacterias Gram-negativas, con licencia para GlaxoSmithKline a través de contratos de investigación y desarrollo. Además, Anacor desarrolla AN2718, un producto antimicótico local candidato para el tratamiento de la onicomicosis y las infecciones micóticas de la piel y AN2898 anti-inflamatorio local candidato para el tratamiento de la psoriasis y el eczema atópico.
Contacto:
De Sheel, Director, Relaciones con Inversores y Comunicaciones Corporativas
Tel:. +1 (650) 543 7575
e-mail: dsheel@anacor.com
www.anacor.com
SCYNEXIS
SCYNEXIS ofrece soluciones para la investigación y el desarrollo integrado eficiente e innovador para sus socios farmacéuticos mundiales. Su éxito se manifiesta con el desarrollo de 11 fármacos candidatos preclínicos en los últimos cinco años. Los equipos de SCYNEXIS están diseñados para impulsar los proyectos de clientes desde el concepto hasta la fase clínica, gracias a sus potentes tecnologías como HEOS ® (Plataforma SaaS de gestión de información integral de descubrimiento de fármacos) y MEDCHEM-FACTORY ® (Alto Rendimiento de síntesis y Purificación de la plataforma). Sus soluciones integradas de búsqueda incluyen la química médica, vigilancia biológica avanzada, la farmacología, ADMET in vitro, DMPK, química bioanalítica y analítica, química de procesos y la producción de cGMP. Fundada en 2000, SCYNEXIS tiene su sede en Research Triangle Park, Carolina del Norte, EE.UU.
Contacto:
Terry Marquardt, Director Ejecutivo de Desarrollo de Mercados, SCYNEXIS, Inc..
Tel:. +1 (919) 544 8603
e-mail: @ terry.marquardt scynexis.com
www.scynexis.com
Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi)
DNDi es una organización sin fines de lucro dedicada a la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos contra las enfermedades olvidadas, como la tripanosomiasis africana humana (TAH), la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, la malaria y, tras una reciente expansión de su cartera, algunas infecciones relacionadas con helmintos y VIH / SIDA pediátrico. DNDi fue fundada en 2003 por Médicos Sin Fronteras (MSF), la Fundación Oswaldo Cruz de Brasil, el Consejo Indio de Investigación Médica, el Instituto Keniano de Investigación Médica, el Ministerio de Salud de Malasia y el Instituto Pasteur. La OMS / TDR es un observador permanente. Desde el año 2003, DNDi ha proporcionado cuatro tratamientos: dos tratamientos de dosis fijas contra la malaria (ASAQ y ASMQ), una asociación terapéutica de nifurtimox-eflornitina (NECT) en contra de la etapa avanzada de la enfermedad del sueño y la terapia con estibogluconato sódico y paromomicina (PM & SSG) contra la leishmaniasis visceral en África.
Contacto:
Violaine Dallenbach, Responsable de Prensa y Comunicaciones, DNDi
Tel:. +41 79 424 14 74
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