L’enregistrement du médicament fait suite à des essais cliniques menés avec succès en RDC et en Guinée et ouvre la voie à l’utilisation de l’acoziborole dans tous les pays africains où la forme la plus courante de la maladie, causée par le parasite Trypanosoma brucei gambiense, est endémique. Le médicament sera disponible gratuitement pour les patients.
La République démocratique du Congo (RDC) a approuvé l’utilisation de l’Acoziborole Winthrop (acoziborole) en tant que traitement oral à dose unique pour la maladie du sommeil à gambiense à des stades précoces et avancés chez les adultes, ainsi que chez les adolescents de 12 ans et plus, pesant au moins 40 kilogrammes.
Cette décision fait suite à un essai clinique de phase II/III mené en RDC et en Guinée par l’organisation de recherche médicale à but non lucratif initiative Médicaments contre les Maladies Négligées (Drugs for Neglected Disease initiative ou DNDi en anglais), en partenariat avec les programmes nationaux de lutte contre la maladie du sommeil des deux pays. L’essai a démontré que l’acoziborole est sûr et présente un taux de guérison allant jusqu’à 96 %
L’acoziborole a été co-développé par DNDi et l’entreprise pharmaceutique Sanofi. Il sera disponible gratuitement pour les patients.
En 2024, la RDC a enregistré 330 personnes atteintes de la maladie du sommeil, ce qui représente plus de la moitié des cas recensés en Afrique cette année, et une chute drastique du nombre de personnes affectées par rapport à la fin des années 1990. En 1998, près de 40 000 cas de maladie du sommeil à gambiense avaient été signalés sur le continent, pour un nombre de cas non-diagnostiqués estimé à 300 000.
La RDC joue un rôle de premier plan dans la recherche clinique et l’enregistrement de nouveaux traitements contre la maladie. Acoziborole est le plus récent de ces médicaments et représente un outil crucial pour parvenir à éliminer de façon durable une maladie qui a coûté la vie à des millions d’Africains au cours du siècle dernier.
« L’enregistrement de l’acoziborole en RDC est une nouvelle fantastique pour les patients. Ce médicament représente une avancée majeure par rapport aux traitements existants : il ne nécessite pas d’hospitalisation, est bien toléré et peut être administré immédiatement après un diagnostic. Il nous permettra d’atteindre les zones endémiques les plus reculées, et nous pouvons ainsi faire de l’élimination de la maladie une réalité dans les années à venir », a déclaré le docteur Erick Miaka, directeur du Programme National de Lutte contre la Trypanosomiase Humaine Africaine de la RDC.
Les traitements existants nécessitent soit des prises orales pendant 10 jours, soit, pour les patients se trouvant au stade le plus avancé de la maladie, une combinaison de médicaments injectables et oraux qui nécessitent plusieurs jours d’hospitalisation.
En février 2026, l’acoziborole a reçu un avis positif de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) dans le cadre de la procédure EU-M4all, ce qui signifie que le médicament répond à des normes élevées de qualité. L’enregistrement en RDC devrait permettre à d’autres pays endémiques d’Afrique centrale et de l’Ouest, dont la Guinée, d’autoriser l’importation et d’accélérer l’accès à ce nouveau traitement.
« La Guinée a réussi à éliminer la maladie du sommeil en tant que problème de santé publique l’année dernière — un succès remarquable fruit de la recherche, de la science et d’une persévérance sans faille. Mais la maladie peut réapparaître si nous relâchons nos efforts. L’acoziborole, un traitement révolutionnaire que nous avons testé avec succès ici en Guinée, sera un outil clé pour prévenir toute résurgence : il est sûr, extrêmement simple à administrer, et est donné en une seule prise », a déclaré Mamadou Camara, coordinateur du Programme National de Lutte contre la Trypanosomiase Humaine Africaine de Guinée.
« Dans un contexte de crise de la solidarité internationale et de la santé mondiale, le développement de l’acoziborole constitue un succès éclatant pour la science en Afrique et la coopération. Il démontre de façon spectaculaire que des modèles alternatifs de recherche médicale basés sur les besoins des patients peuvent donner naissance à des médicaments révolutionnaires. Nous nous félicitons que les communautés les plus touchées par la maladie aient enfin accès à ce traitement qu’elles ont largement contribué à développer », a déclaré Chirac Bulanga, directeur Afrique de l’Ouest et centrale de DNDi.
« Alors que nous voyons la méfiance envers les agents de santé compliquer la réponse contre l’épidémie d’Ebola en Ituri, notre expérience avec la maladie du sommeil montre qu’un investissement à long terme dans la recherche permet de regagner la confiance des communautés. Les mêmes communautés qui devaient prendre des traitements à base d’arsenic il y a deux décennies sont devenues des partenaires de nos agents de santé grâce à des médicaments innovants comme l’acoziborole », a-t-il ajouté.
Transmise par la piqûre d’une mouche tsé-tsé infectée, la trypanosomiase humaine africaine, communément appelée maladie du sommeil, est presque toujours mortelle sans traitement. Au début de la maladie, les personnes atteintes souffrent de maux de tête ou de fièvre. Au stade avancé, le parasite traverse la barrière hémato-encéphalique et gagne le système nerveux central. Il provoque alors des symptômes comportementaux, cognitifs et neurologiques, notamment des crises d’épilepsie, des troubles du sommeil, de l’agressivité, de la confusion, de la léthargie, des convulsions et, finalement, la mort.
Jusqu’à il y a deux décennies, le seul traitement disponible pour le stade avancé de la maladie consistait en des injections d’un dérivé de l’arsenic qui pouvait avoir de graves effets secondaires. Plus de deux décennies d’investissement dans de nouveaux outils thérapeutiques ont permis d’améliorer sans cesse les traitements, notamment la thérapie combinée nifurtimox-eflornithine en 2009 et le premier traitement oral, le fexinidazole, en 2018.
Sanofi, titulaire de l’autorisation de mise sur le marché, fera don d’Acoziborole Winthrop à l’OMS par le biais de son organisation philanthropique, Foundation S – Le Collectif Sanofi.
L’acoziborole a également été évalué chez des enfants âgés de 1 à 14 ans dans un autre essai clinique mené en RDC et en Guinée, ce qui a permis d’obtenir les données scientifiques nécessaires pour autoriser une possible utilisation chez les enfants, une population historiquement encore plus négligée que les adultes en matière de traitements.
À propos du programme de maladie du sommeil de DNDi
L’acoziborole Winthrop est la première nouvelle entité chimique orale à dose unique à être issue du programme d’optimisation principal de DNDi pour la maladie du sommeil. Tout a commencé par une première découverte prometteuse dans la bibliothèque chimique d’Anacor Pharmaceuticals, rachetée par Pfizer en 2016. La structure initiale a ensuite été optimisée avec Scynexis et la Pace University, puis sélectionnée comme candidate pour le développement et les études de sécurité de phase I menées avec succès en France, au Royaume-Uni et en Malaisie.
L’acoziborole Winthrop est la dernière innovation issue de plus de vingt ans d’efforts d’innovation par DNDi, Sanofi et ses partenaires. En 2009, ils ont mis au point une combinaison de médicaments existants appelée NECT, qui s’est avérée extrêmement efficace et présentait un bon profil de sécurité. Un programme de dons a été mis en place par Sanofi et Bayer pour fournir gratuitement NECT aux pays endémiques par l’intermédiaire de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS), améliorant radicalement les options de traitement pour les patients.
DNDi, Sanofi et leurs partenaires ont développé le fexinidazole, qui est devenu en 2018 le premier traitement entièrement oral disponible contre la maladie du sommeil à gambiense. Ce traitement sur dix jours est désormais disponible dans tous les pays où la maladie du sommeil est endémique.
L’acoziborole Winthrop peut être administré en une seule dose orale, potentiellement sans qu’il soit nécessaire d’hospitaliser les patients de façon systématique ou de superviser le traitement à domicile. Cela signifie qu’il pourrait devenir un outil majeur pour faciliter les efforts visant à éliminer définitivement la maladie du sommeil.
À propos de DNDi
L’initiative Médicaments contre les Maladies Négligées (ou Drugs for Neglected Diseases initiative – DNDi en anglais) est un organisme de recherche médicale à but non lucratif qui découvre, développe et fournit des traitements sûrs, efficaces et abordables pour les populations négligées. DNDi développe des médicaments contre la maladie du sommeil, la leishmaniose, la maladie de Chagas, la cécité des rivières, le mycétome, la dengue, le VIH pédiatrique, la méningite à cryptocoque et l’hépatite C. Depuis sa création en 2003, DNDi collabore avec des partenaires publics et privés dans le monde entier pour fournir des nouveaux traitements pour six maladies mortelles, sauvant ainsi des millions de vies. Acoziborole est le 14e traitement développé par DNDi. dndi.org
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Photo credit: Brent Stirton/Getty Images for DNDi
