- La recommandation s’appuie sur une étude de Phase II/III, qui démontre jusqu’à 96 % de taux de réussite à 18 mois à des stades précoces et avancés de T.b. gambiense, la forme la plus courante de maladie du sommeil
- Le traitement, administré en dose unique de trois comprimés, pourrait offrir une alternative plus simple aux régimes plus longs et plus complexes et aider à soutenir l’objectif de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) d’éliminer la maladie d’ici 2030
- Sanofi fera don du médicament à l’OMS par le biais de sa fondation philanthropique S
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments a formulé un avis positif sur l’acoziborole Winthrop (acoziborole) en tant que traitement oral à dose unique pour la maladie du sommeil à gambiense à des stades précoce et avancé chez les adultes ainsi que chez les adolescents de 12 ans et plus pesant au moins 40 kilogrammes.
Une opinion positive du CHMP dans le cadre de la procédure EU-M4all signifie qu’un médicament répond aux normes de l’Union Européenne (UE). Cette procédure spécifique fait intervenir des experts de l’OMS ainsi que les autorités réglementaires des pays endémiques, et est réservée aux médicaments hautement prioritaires destinés aux maladies présentant desbesoins non-satisfaits. Cette décision facilitera l’approbation du médicament en République démocratique du Congo (RDC) et ouvrira la voie à une mise à jour des directives de l’OMS sur le traitement de la maladie du sommeil, mesure qui permettrait à terme d’étendre l’accès à d’autres pays endémiques d’Afrique centrale et de l’Ouest.
Une fois approuvé dans les pays endémiques, le médicament, co-développé par l’initiative Médicaments contre les Maladies Négligées – Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) en anglais – et Sanofi, pourrait apporter une avancée significative par rapport aux thérapies actuelles. Les traitements existants nécessitent soit un traitement oral de 10 jours, soit une combinaison d’injections et de traitement oral pour les cas avancés.
« En seulement 20 ans, nous sommes passés de traitements compliqués – à base d’arsenic et aux effets secondaires terribles – à aujourd’hui, avec ce traitement sûr et à dose unique, pris en un jour, capable de guérir les patients », déclare le Dr Luis Pizarro, directeur exécutif de DNDi. « Ces progrès témoignent du pouvoir transformateur de la science collaborative. Ils nous rapprochent enfin de l’élimination de la maladie du sommeil, une maladie qui a tué des millions de personnes sur le continent africain tout au long du siècle dernier. »
Transmise par la piqûre d’une mouche tsé-tsé infectée, la trypanosomiase humaine africaine, communément appelée maladie du sommeil, est presque toujours mortelle sans traitement. Au début de la maladie, les personnes atteintes souffrent de maux de tête ou de fièvre. Au stade avancé, le parasite traverse la barrière hémato-encéphalique et envahit le système nerveux central. Il provoque alors des symptômes comportementaux, cognitifs et neurologiques, notamment des crises d’épilepsie, des troubles du sommeil, de l’agressivité, de la confusion, de la léthargie, des convulsions et, finalement, la mort.
DNDi a mené une étude cruciale de Phase II/III en RDC et en Guinée en partenariat avec les programmes nationaux de lutte contre la maladie du sommeil, tandis que Sanofi a mené le processus d’approbation réglementaire. L’opinion positive du CHMP s’appuie sur les données cliniques et non cliniques fournies par les partenaires, notamment en termes d’efficacité et de sécurité, qui est étayée par l’étude de phase 2/3 publiée dans la revue médicale The Lancet Infectious Diseases. L’étude a démontré des taux de réussite à 18 mois allant jusqu’à 96 % aux deux stades de la maladie avec un bon profil de sécurité.
« Le développement de l’acoziborole et l’opinion scientifique positive d’aujourd’hui est une victoire pour la science dirigée par l’Afrique. Si cette réussite a été possible, c’est grâce aux médecins et chercheurs africains qui ont mené des recherches pharmaceutiques de pointe dans certaines des régions les plus reculées et difficiles à atteindre du continent », explique le docteur Erick Miaka, directeur du programme national de contrôle de la maladie du sommeil de la RDC.
En 1998, près de 40 000 cas de maladie du sommeil à gambiense ont été signalés, et on estime à 300 000 le nombre de cas non diagnostiqués. À l’époque, le seul traitement disponible pour les personnes atteintes d’un stade avancé de la maladie était un dérivé injectable de l’arsenic présentant des effets secondaires graves. Plus de deux décennies d’investissement dans de nouveaux outils thérapeutiques ont permis d’améliorer sans cesse les traitements, notamment la thérapie combinée nifurtimox-eflornithine en 2009 et le premier traitement oral, le fexinidazole, en 2018. En 2024, moins de 600 cas de la maladie ont été signalés.
« Depuis des décennies, Sanofi maintient un engagement indéfectible dans la lutte contre la maladie du sommeil, aux côtés de DNDi, de l’Organisation mondiale de la santé et d’autres partenaires dans l’une des collaborations public-privé en matière de santé les plus durables et les plus fructueuses », affirme Audrey Duval, Vice-présidente exécutive, Directrice Affaires Corporate Groupe, Sanofi. « Ensemble, nous avons contribué à faire baisser le nombre de cas à des niveaux historiquement bas – réalisant une réduction remarquable de 98 % depuis 2001 – en donnant la priorité aux patients et en investissant dans l’innovation là où elle est le plus nécessaire. L’acoziborole s’appuie sur cet héritage et représente un pas en avant décisif dans l’élimination de la maladie du sommeil à gambiense d’ici 2030. »
Sanofi fera don d’acoziborole Winthrop à l’OMS par le biais de son organisation philanthropique, Foundation S – Le Collectif Sanofi. Le médicament sera disponible gratuitement pour les patients.
Une autre étude en cours en RDC et en Guinée étudie l’acoziborole Winthrop pour le traitement des enfants âgés de 1 à 14 ans.
À propos du programme DNDi pour le développement de l’acoziborole
Le programme DNDi pour le développement de l’acoziborole a été soutenu par des subventions du ministère fédéral de la Recherche, des Technologies et de l’Espace (BMFTR) à travers KfW, Allemagne ; la Fondation BBVA (par le biais du « Prix Frontières de la connaissance dans la coopération au développement ») ; le ministère néerlandais des Affaires étrangères (DGIS), des Pays-Bas ; le Partenariat Europe-Pays en Développement pour les Essais Cliniques (European and Developing Countries Clinical Trials Partnerships Association, ou EDCTP) (EDCTP2 programme) soutenu par l’Union Européenne ; le EDCTP3 Santé Mondialeet ses membres ; la Fondation Gates ; Médecins Sans Frontières International ; l’Agence norvégienne de coopération au développement (Norad), du Ministère norvégien des Affaires étrangères, dans le cadre de la contribution en nature de la Norvège au EDCTP2 ; l’Agence suisse pour le développement et la coopération (SDC) ; le Secrétariat d’État suisse à l’éducation, Recherche et innovation (SERI) ; la Fondation Stavros Niarchos ; l’Agence espagnole de coopération internationale en matière de développement (AECID) ; Développement International Royaume-Uni ; et d’autres fondations et personnes privées.
À propos du programme de maladie du sommeil de DNDi
L’acoziborole Winthrop est la première nouvelle entité chimique orale à dose unique à être issue du programme d’optimisation principal de DNDi pour la maladie du sommeil. Tout a commencé par une première découverte prometteuse dans la bibliothèque chimique d’Anacor Pharmaceuticals, rachetée par Pfizer en 2016. La structure initiale a ensuite été optimisée avec Scynexis et la Pace University, puis sélectionnée comme candidate pour le développement et les études de sécurité de phase I menées avec succès en France, au Royaume-Uni et en Malaisie.
L’acoziborole Winthrop est la dernière innovation issue de plus de vingt ans d’efforts d’innovation par DNDi, Sanofi et ses partenaires. En 2009, ils ont mis au point une combinaison de médicaments existants appelée NECT, qui s’est avérée extrêmement efficace et présentait un bon profil de sécurité. Un programme de dons a été mis en place par Sanofi et Bayer pour fournir gratuitement la NECT aux pays endémiques par l’intermédiaire de l’Organisation mondiale de la santé (OMS), améliorant radicalement les options de traitement pour les patients.
DNDi, Sanofi et leurs partenaires ont développé le fexinidazole, qui est devenu en 2018 le premier traitement entièrement oral disponible contre la maladie du sommeil à gambiense. Ce traitement sur dix jours est désormais disponible dans tous les pays où la maladie du sommeil est endémique. L’acoziborole Winthrop peut être administré en une seule dose orale, potentiellement sans qu’il soit nécessaire d’hospitaliser les patients de façon systématique ou de superviser le traitement à domicile. Cela signifie qu’il pourrait devenir un outil majeur pour faciliter les efforts visant à éliminer définitivement la maladie du sommeil.
L’acoziborole Winthrop peut être administré en une seule dose orale, potentiellement sans qu’il soit nécessaire d’hospitaliser les patients de façon systématique ou de superviser le traitement à domicile. Cela signifie qu’il pourrait devenir un outil majeur pour faciliter les efforts visant à éliminer définitivement la maladie du sommeil.
À propos de DNDi
L’initiative Drugs for Neglected Diseases (DNDi) est un organisme de recherche médicale à but non lucratif qui découvre, développe et fournit des traitements sûrs, efficaces et abordables pour les populations négligées. DNDi développe des médicaments pour les maladies du sommeil, la leishmaniose, la maladie de Chagas, la cécité des rivières, le mycétome, la dengue, le VIH pédiatrique, la méningite cryptococcique et l’hépatite C. Ses priorités de recherche comprennent la santé des enfants, l’équité entre les sexes et la R&D sensible au sexe, ainsi que les maladies touchées par le changement climatique. Depuis sa création en 2003, DNDi a collaboré avec des partenaires publics et privés dans le monde entier pour fournir des nouveaux traitements pour six maladies mortelles, sauvant ainsi des millions de vies. Acoziborole est le 14e traitement développé par DNDi. dndi.org
À propos de Sanofi
Sanofi est une entreprise biopharmaceutique qui innove en R&D et exploite l’IA à grande échelle pour améliorer la vie des gens et réaliser une croissance à long terme. Grâce à notre compréhension approfondie du système immunitaire, nous concevons des médicaments et des vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde et développons un portefeuille d’innovations thérapeutiques qui pourrait bénéficier à des millions d’autres. Animées par une mission commune consistant à poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens, nos équipes œuvrent chaque jour à faire progresser la recherche, avoir un impact positif sur nos collaborateurs et les communautés que nous servons, et répondre aux grands défis de santé, d’environnement et de société de notre époque.
Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY
Contacts presse
DNDi
Frédéric Ojardias – Geneva | +41 79 431 62 16 | fojardias@dndi.org
Linet Atieno Otieno – Nairobi | +254 733 624 206 | latieno@dndi.org
Ilan Moss – New York| +1 646 266 5216 | imoss@dndi.org
Sanofi
Léa Ubaldi | +33 6 30 19 66 46 | lea.ubaldi@sanofi.com
Ekaterina Pesheva | +1 410 926 6780 | ekaterina.pesheva@sanofi.com
Citations additionelles des partenaires et soutiens
UK Minister for Development, Jenny Chapman said:
‘Sleeping sickness is a neglected disease which affects some of the poorest communities in rural Africa. It invades the central nervous system and is almost always fatal without treatment. Not so long ago, the only treatment for sleeping sickness was a toxic injection with grim side-effects, so the development of a single-dose oral treatment is a historic milestone for combatting the disease. The UK’s partnership with the Drugs for Neglected Diseases Initiative has helped deliver this breakthrough, bringing the world one step closer to eliminating sleeping sickness by 2030. We will continue backing world-class scientists, because research like this saves lives around the world.’
Director General, Africa CDC, H.E. Dr. Jean Kaseya said:
‘This breakthrough brings Africa closer to eliminating sleeping sickness and reflects the growing strength of African scientific leadership. The next step is to ensure innovation translates into sustainable access for the communities most at risk. Africa CDC supports efforts to explore producing treatments like acoziborole in Africa—advancing pharmaceutical manufacturing, strengthening supply resilience, and reinforcing Africa’s health security, consistent with Africa CDC’s drive to expand local production capacity across the continent.’
African Union Commissioner for Health, Humanitarian Affairs and Social Development, H.E. Amb. Amma Adoma Twum-Amoah said:
‘Today marks a historic victory for health equity in Africa. We are turning what once required hospital beds into a simple cure, removing the last mile barriers to ending sleeping sickness for good. This milestone proves that when global solidarity meets African leadership, innovation does not remain in laboratories, it reaches villages, families and the very heart of our communities.’
L’ambassadrice santé mondiale pour la France, Anne-Claire Amprou, a déclaré :
« La France félicite DNDi et Sanofi pour cette nouvelle étape franchie dans la lutte contre la maladie du sommeil. Fruit de l’innovation médicale, le développement de l’acoziborole, médicament révolutionnaire permettant de lutter contre cette maladie parasitaire, marque un moment décisif pour protéger les communautés et patients situés au cœur des régions endémiques de cette maladie. Mettre l’expertise scientifique française au service de la lutte contre les maladies vectorielles, notamment par la mise en œuvre de l’approche « Une seule Santé », est un axe prioritaire de la stratégie française en santé mondiale 2023 – 2027 et du One Health Summit qui se tiendra à Lyon, le 7 avril 2026. »
Executive Director, Global Health EDCTP3, Dr Michael Makanga said:
‘The development of acoziborole is a powerful exemplar of how sustained investment in locally-led clinical research creates high-impact solutions for the most vulnerable populations – here people at risk of sleeping sickness in all settings, even in the most remote communities. Building on the paediatric evidence from the EDCTP2-funded ACOZI-KIDS project and now the StrogHAT consortium supported by Global Health EDCTP3, evaluations are in full swing to turn a one-dose oral cure into a practical screen-and-treat tool that can interrupt transmission and bring us closer to eliminating gambiense human African trypanosomiasis by 2030.’
L’ambassadeur de l’Union européenne en Guinée, Xavier Sticker, a salué cette innovation :
« La lutte contre la maladie du sommeil fait aujourd’hui un nouveau pas en avant grâce à un partenariat d’acteurs de l’Equipe Europe, incluant des organisations non gouvernementales et le secteur privé. Avec l’arrivée de l’acoziborole, il suffira de prendre une seule dose pour le traitement de cette maladie endémique. Ainsi, le diagnostic et le traitement pourront être administrés conjointement et facilement sur place.
En Guinée, la maladie du sommeil était un problème sanitaire majeur depuis longtemps. Grâce à une collaboration entre les services publics, la communauté scientifique, les chercheurs et les organisations de la société civile, cette maladie a pu être reconnue il y a un an par l’Organisation mondiale de la santé comme ne constituant plus un problème de santé publique. Grâce à cette innovation européenne qu’est l’acoziborole, une étape supplémentaire pourra être franchie : la prise en charge des cas résiduels sera facilitée et toute résurgence de la maladie sera contenue, avant que l’on parvienne à son éradication complète.
Cette solution européenne, validée aujourd’hui par l’EMA, est porteuse d’espoir pour la population en Guinée et au niveau mondial. L’Équipe Europe demeure un acteur fortement engagé dans le secteur de la santé en Guinée, à travers le renforcement d’un système de santé de qualité, au service de l’ensemble de la population. »
Photo credit: Brent Stirton/Getty Images for DNDi
