Destaques de I+D en 2019

ENFERMEDAD DEL SUEÑO

Desarrollado por la DNDi y sus socios e incluido en la lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud (OMS) en 2019, el fexinidazol, primer medicamento totalmente oral que cura la enfermedad del sueño, está siendo donado por Sanofi a la OMS para su distribución en países en los cuales el T.b. gambiense es endémico. La DNDi brinda apoyo a la farmacovigilancia y a la capacitación para expandir el acceso a este nuevo tratamiento mientras avanza en el desarrollo clínico del acoziborol, un tratamiento oral en dosis única potencialmente revolucionario, que puede representar una opción de tratamiento aún mejor y facilitar la erradicación permanente de la enfermedad.

LEISHMANIASIS VISCERAL (LV)

Hubo avances en las estrategias de corto plazo para desarrollar mejores regímenes de tratamiento con medicamentos existentes. En África, hay estudios de fase IIb/III con nuevos regímenes para la LV y la leishmaniasis dérmica poskala-azar (PKDL), y un estudio de fase II en el Sur de Asia estudia un nuevo régimen para la PKDL. Se presentaron los resultados de los estudios de fase III para VIH/LV en Etiopía e India a las autoridades nacionales e internacionales para informar la revisión de directrices de tratamiento para VIH/LV. Además, varias entidades químicas nuevas avanzaron en estudios preclínicos y de fase I, marcando un significativo avance hacia el objetivo de largo plazo de la DNDi que consiste en desarrollar una generación totalmente nueva de medicamentos orales para la LV.

LEISHMANIASIS CUTÁNEA (LC)

Los resultados preliminares de un estudio de fase II en América Latina mostraron que la combinación de termoterapia con una terapia más corta de miltefosina oral es significativamente mejor que la termoterapia sola para el tratamiento de la LC no complicada en las Américas. Se están planificando los primeros estudios en seres humanos con CpG-D35, un nuevo inmunomodulador diseñado para estimular la respuesta del sistema inmunológico a la infección parasitaria que causa la LC.

ENFERMEDAD DE CHAGAS

Los resultados preliminares de un estudio de fase II que evalúa nuevos regímenes terapéuticos con benznidazol mostraron que todos los brazos de tratamiento son efectivos y tienen buenos perfiles de seguridad. El régimen de tratamiento de dos semanas con benznidazol solo resultó particularmente alentador. Con base en estos resultados, la DNDi está preparando un estudio confirmatorio de fase III, realizado en múltiples centros de investigación de distintos países.

FILARIASIS: CEGUERA DE LOS RÍOS

Luego de finalizar los primeros estudios en seres humanos con emodepsida en voluntarios sanos, se está preparando un ensayo clínico de fase II en dos centros de investigación de Ghana. En la República Democrática del Congo (RDC), la formación de profesionales y la reforma del lugar de ensayo están avanzando en la preparación para un estudio de prueba de concepto de fase II para TylAMac, que ha mostrado ser seguro y bien tolerado en estudios de fase I. Y, tras el lanzamiento de un nuevo consorcio multidisciplinario, la Plataforma para la Eliminación de Helmintos (HELP), se renovaron los esfuerzos para identificar nuevos tratamientos contra los gusanos "nematodos".

MICETOMA

En Sudán, está en marcha el primer ensayo clínico doble ciego aleatorizado de la historia para micetoma fúngico, con 101 pacientes inscriptos en enero de 2020. El objetivo primario del estudio es demostrar la superioridad de la nueva entidad química fosravuconazol en relación con el tratamiento estándar actual, itraconazol.

VIH

Cipla, el socio farmacéutico de la DNDi, presentó el tratamiento combinado "4 en 1" de dosis fija para lactantes y niños pequeños con VIH a la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense para su aprobación preliminar. El tratamiento, de fácil administración y con sabor a fresa, no necesita refrigeración y es un gran avance en relación con el tratamiento actual, un jarabe amargo que tiene un alto contenido de alcohol. Cipla fijará el precio del 4 en 1 en menos de US$ 1 por día para niños que pesen hasta 14 kg.

HEPATITIS C

Después de los excelentes resultados obtenidos en la primera etapa de un ensayo de fase II/III para evaluar la combinación de ravidasvir/sofosbuvir, una segunda etapa del estudio en Malasia y Tailandia evaluará el tratamiento en pacientes con los genotipos 1a, 1b, 2, 3 y 6 de la hepatitis C, con el objetivo de establecer un perfil pangenotípico de ravidasvir. Se está planificando la presentación del pedido de registro condicional de ravidasvir ante la Autoridad Regulatoria Farmacéutica Nacional de Malasia, el cual se espera para mediados de 2020.

Crédito fotográfico: Vinicius Berger-DNDi