Cuando se trata de medicamentos, los niños no son 'pequeños adultos'. Sus organismos procesan los medicamentos de manera distinta a medida que maduran. Es crucial que haya una investigación clínica que garantice la seguridad y la efectividad de nuevos tratamientos para niños, así como esfuerzos para desarrollar medicamentos en formulaciones de fácil administración.
La I+D para tratamientos adaptados a las necesidades de los niños ha quedado demasiado atrás respecto de la I+D para adultos. Los avances para reducir esta brecha han sido particularmente lentos en el caso de los niños afectados por enfermedades ocasionadas por la pobreza, que ocurren sobre todo en países de bajos y medianos ingresos. Un estudio de ensayos clínicos para ETD realizado en 2019 resalta esa disparidad. De 369 ensayos de Fases II-IV realizados a lo largo de un periodo de 11 años, solo un 17 % incluyó pacientes con menos de 18 años de edad; y de los 47 medicamentos que la OMS recomienda para ETD, solo 7 están disponibles en formulaciones pediátricas.1
Ante la ausencia de tratamientos adecuados para niños, cortar y machacar medicamentos para adultos y mezclarlos con líquidos o alimentos es una práctica diaria para quienes cuidan a lactantes y niños en todo el mundo. Más allá de ser un trabajo molesto, la práctica puede dar lugar a dosis incorrectas, más efectos secundarios y escasa eficacia del tratamiento. Y muy a menudo el tratamiento es interrumpido.
Desde 2003, la DNDi desarrolló cuatro tratamientos adecuados para los niños y asequibles para VIH, enfermedad de Chagas y malaria que han salvado millones de vidas. Y en 2019, por primera vez, los pacientes menores de 18 años de edad representan más del 50 % de los participantes inscriptos en nuestros ensayos clínicos, gracias a nuestros estudios de nuevos tratamientos para el VIH, la leishmaniasis y la enfermedad del sueño.
A continuación se listan algunos ejemplos de nuestro trabajo para desarrollar los tratamientos que los niños necesitan.
Un tratamiento con sabor a fresa para el VIH
Hasta hace poco tiempo, los únicos tratamientos disponibles para bebés y niños pequeños con VIH eran subóptimos, amargos, de difícil dosificación o exigían refrigeración, lo que los volvía inadecuados para los niños y sus responsables. A raíz de nuestro desarrollo de medicamentos para enfermedades olvidadas, los Médicos Sin Fronteras (MSF) y voces de la sociedad civil solicitaron a la DNDi que aplicara su experiencia en I+D para ayudar a salir de este prolongado punto muerto de innovación, un enorme obstáculo que impedía hacer llegar un tratamiento óptimo a más niños.
“ Los niños con VIH tienen necesidades singulares que a menudo no se tienen en cuenta, así que el desarrollo de tratamientos innovadores, estables al calor, de sabor agradable y de fácil administración es un gran logro para Unitaid y sus socios, como DNDi y Cipla. ”
En octubre de 2019, nuestro socio Cipla Ltd. presentó a la Food and Drug Administration estadounidense nuestra nueva formulación de cuatro medicamentos antirretrovirales combinados en una sola cápsula, adecuada para niños. El '4 en 1', provisto en una forma de fácil administración, en gránulos con sabor a fresa que se pueden esparcir sobre alimentos o leche, será un importante componente, junto con otras innovaciones esperadas, de una revolución tan necesaria en el tratamiento de lactantes y niños pequeños, los que corren mayor riesgo de morir sin tratamiento. Ahora, nuestros equipos están en los preparativos para trabajar con países y una amplia variedad de socios para garantizar el rápido incremento de nuevos y mejores tratamientos para niños.
Salvar vidas y prevenir el estigma social
Letal sin tratamiento, la leishmaniasis visceral (LV), también conocida como kala-azar, afecta a los más pobres entre los más pobres, y los niños están en mayor riesgo. Nuestros equipos están estudiando una alternativa más sencilla y segura al tratamiento actual para la LV que consiste en dos inyecciones y se usa en el este de África, donde la enfermedad frecuentemente afecta a niños que se encargan de cuidar el ganado y duermen al aire libre. En mayo de 2020 terminamos el registro de pacientes para nuestro estudio de Fase III en siete centros de salud en Etiopía, Kenia, Sudán y Uganda. Más del 70 % de los pacientes del ensayo son niños.
En Sudán también estamos estudiando tratamientos más sencillos y seguros para la leishmaniasis dérmica poskala-azar (PKDL, por las siglas en inglés), una complicación no letal de la LV que puede ocurrir meses o años después de concluido el tratamiento para LV. La PKDL causa erupciones cutáneas, a menudo en el rostro, que pueden provocar graves desfiguraciones y un fuerte estigma. Casi todos los pacientes inscriptos en nuestro ensayo de Fase II en marcha tienen menos de 18 años.
En defensa del cambio
Hay una urgente necesidad de compromiso internacional para asegurar que los niños se beneficien con los frutos de los avances científicos. Es decir, hay que examinar todas las oportunidades de incluir a los niños en investigaciones desde las etapas iniciales de planificación de los ensayos clínicos y dedicar suficientes recursos al desarrollo, al registro y al suministro de formulaciones óptimas de fármacos pediátricos.
Actualmente, cinco de nuestros ensayos de Fase III en marcha incluyen niños, y tenemos la intención de reforzar nuestro compromiso de atender las necesidades de los niños, lanzando de aquí al 2028 otros seis ensayos de Fase III en los que participen niños.
Nuestro trabajo con tratamientos pediátricos también es un punto de entrada de nuevas iniciativas para expandir pruebas y tratamientos para enfermedades que se pueden trasmitir de madre a hijo durante el embarazo y el parto, como la enfermedad de Chagas y el VIH –un abordaje con un enorme potencial para proteger la salud de las mujeres y sus bebés.
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