Nosso compromisso com a P&D pediátrica

É preciso fazer mais para atender às necessidades médicas de crianças vulneráveis

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As crianças não são “pequenos adultos” em relação aos medicamentos; seus organismos os processam de maneira diferente à medida em que amadurecem. É crucial que haja pesquisas clínicas para garantir tratamentos seguros para as crianças, assim como esforços para o desenvolvimento de medicamentos em formulações de fácil administração.

A P&D de tratamentos adaptados às necessidades das crianças está muito atrasada com relação à P&D para adultos. O progresso tem sido muito lento, especialmente para as crianças afetadas por doenças relacionadas à pobreza, concentradas em países de renda baixa e média. Uma avaliação de 2019 sobre os estudos clínicos para as DTN deixou essa disparidade bem clara. Dos 369 estudos de fase II a IV conduzidos durante um período de 11 anos, somente 17% incluíram pacientes com menos de 18 anos. Além disso, dos 47 medicamentos que a OMS recomenda para as DTN, apenas 7 estão disponíveis em formulação pediátrica.1

Sem tratamentos infantis apropriados, os responsáveis por bebês e crianças ao redor do mundo precisam quebrar e amassar medicamentos para adultos e misturá-los com líquidos ou alimentos. Além de trabalhosa, essa prática pode levar a dosagens incorretas, efeitos colaterais mais fortes e à baixa eficácia terapêutica. Também é muito comum que o tratamento seja simplesmente interrompido.

Desde 2003, a DNDi desenvolveu quatro tratamentos pediátricos de baixo custo para HIV, doença de Chagas e malária, os quais salvaram milhões de vidas. Além disso, em 2019, pela primeira vez os pacientes menores de 18 anos representaram mais de 50% dos participantes de nossos ensaios clínicos, graças a nossos estudos sobre novos tratamentos para HIV, leishmanioses e doença do sono.

Seguem alguns exemplos do nosso trabalho de desenvolvimento dos tratamentos de que as crianças necessitam.

Um tratamento para o HIV com sabor de morango

Até recentemente, os únicos tratamentos disponíveis para bebês e crianças pequenas portadoras de HIV ou eram subótimos, amargos e difíceis de dosar corretamente, ou necessitavam de refrigeração, o que os tornava inadequados para crianças e seus responsáveis. Devido às nossas raízes no desenvolvimento de medicamentos para doenças negligenciadas, Médicos Sem Fronteiras (MSF) e ativistas da sociedade civil pediram à DNDi que aplicasse sua experiência em P&D para ajudar a resolver esse antigo impasse de inovação, uma das maiores barreiras ao fornecimento de tratamentos otimizados para crianças.

As crianças com HIV têm necessidades únicas que geralmente são ignoradas, e o desenvolvimento de tratamentos inovadores, termicamente estáveis, palatáveis e de fácil administração é uma enorme conquista para a Unitaid e parceiros como a DNDi e a Cipla.

Philippe Duneton, Diretor executivo interino da Unitaid

Em outubro de 2019, nossa parceira Cipla Ltd submeteu à Food and Drug Adminstration, nos Estados Unidos, a nova formulação pediátrica de quatro medicamentos antirretrovirais combinados em uma única cápsula. O “4 em 1”, de fácil administração e em formato de grânulos com sabor de morango que podem ser misturados a alimentos ou leite, será uma parte importante, juntamente com outras inovações esperadas, da revolução tão necessária no tratamento de bebês e crianças pequenas, que correm o maior risco de morrer sem tratamento. Nossas equipes estão se preparando para cooperar com países e uma vasta gama de parceiros para assegurar que tratamentos pediátricos novos e melhores sejam expandidos rapidamente.

Salvar vidas e evitar o estigma social

Fatal se não for tratada, a leishmaniose visceral (LV), também conhecida como calazar, afeta os mais pobres dos mais pobres, e as crianças são as mais vulneráveis. Nossas equipes estão testando uma alternativa mais simples e segura para o tratamento com duas injeções atualmente em uso no leste da África, onde a doença geralmente atinge crianças que têm a tarefa de cuidar do gado e que dormem ao relento. Completamos em maio de 2020 a inscrição de pacientes em nosso estudo de fase III em sete unidades na Etiópia, Quênia, Sudão e Uganda. Mais de 70% dos pacientes que participam do estudo são crianças.

Também estamos testando no Sudão tratamentos mais simples e seguros para a leishmaniose dérmica pós-calazar (PKDL), uma complicação que não é letal e pode se desenvolver meses ou anos após o fim do tratamento para a LV. As lesões de pele causadas pela PKDL, que muitas vezes ocorrem no rosto, podem causar desfiguração e levar à estigmatização. Quase todos os pacientes inscritos no ensaio de fase II em andamento são menores de 18 anos.

Em defesa da mudança

É preciso com urgência um maior comprometimento internacional para garantir que as crianças se beneficiem dos frutos do progresso científico. Isto é, devemos examinar todas as oportunidades de inclusão de crianças nas pesquisas desde os primeiros estágios de planejamento dos estudos clínicos e dedicar recursos suficientes ao desenvolvimento, registro e distribuição de formulações pediátricas otimizadas de medicamentos.

Atualmente, há crianças incluídas em cinco de nossos ensaios de fase III em andamento e planejamos reiterar nosso compromisso de atender as necessidades das crianças lançando mais seis estudos de fase III incluindo crianças até 2028.

Nosso trabalho com tratamentos pediátricos também é um ponto de entrada para novas iniciativas visando a expansão de testes e tratamentos para doenças que podem ser transmitidas de mãe para filho durante a gravidez e o nascimento, como a doença de Chagas e o HIV – uma abordagem com grande potencial para proteger a saúde de mulheres e seus bebês.

1 Neglected tropical diseases in children: An assessment of gaps in research prioritization. Rees CA et al. PLoS Negl Trop Dis, janeiro de 2019.
Créditos fotográficos: Xavier Vahed-DNDi; Emmanuel Museruka-DNDi; Lameck Ododo-DNDi

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